Detalles de la búsqueda
1.
AAV5-miHTT-mediated huntingtin lowering improves brain health in a Huntington's disease mouse model.
Brain
; 146(6): 2298-2315, 2023 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36508327
2.
Potent and sustained huntingtin lowering via AAV5 encoding miRNA preserves striatal volume and cognitive function in a humanized mouse model of Huntington disease.
Nucleic Acids Res
; 48(1): 36-54, 2020 01 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31745548
3.
Translation of MicroRNA-Based Huntingtin-Lowering Therapies from Preclinical Studies to the Clinic.
Mol Ther
; 26(4): 947-962, 2018 04 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29503201
4.
AAV5-miHTT Gene Therapy Demonstrates Broad Distribution and Strong Human Mutant Huntingtin Lowering in a Huntington's Disease Minipig Model.
Mol Ther
; 26(9): 2163-2177, 2018 09 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30007561
5.
Ataxin-3 protein modification as a treatment strategy for spinocerebellar ataxia type 3: removal of the CAG containing exon.
Neurobiol Dis
; 58: 49-56, 2013 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23659897
6.
Emerging Therapies for Huntington's Disease - Focus on N-Terminal Huntingtin and Huntingtin Exon 1.
Biologics
; 16: 141-160, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36213816
7.
Human Brain Organoids as Models for Central Nervous System Viral Infection.
Viruses
; 14(3)2022 03 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35337041
8.
Enterovirus D68 Infection in Human Primary Airway and Brain Organoids: No Additional Role for Heparan Sulfate Binding for Neurotropism.
Microbiol Spectr
; 10(5): e0169422, 2022 10 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36154279
9.
miRNA-Mediated Knockdown of ATXN3 Alleviates Molecular Disease Hallmarks in a Mouse Model for Spinocerebellar Ataxia Type 3.
Nucleic Acid Ther
; 32(3): 194-205, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34878314
10.
Intrastriatal Administration of AAV5-miHTT in Non-Human Primates and Rats Is Well Tolerated and Results in miHTT Transgene Expression in Key Areas of Huntington Disease Pathology.
Brain Sci
; 11(2)2021 Jan 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33498212
11.
Secreted therapeutics: monitoring durability of microRNA-based gene therapies in the central nervous system.
Brain Commun
; 3(2): fcab054, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34704020
12.
Widespread and sustained target engagement in Huntington's disease minipigs upon intrastriatal microRNA-based gene therapy.
Sci Transl Med
; 13(588)2021 04 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33827977
13.
A Perspective on Organoids for Virology Research.
Viruses
; 12(11)2020 11 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33238561
14.
Cerebral Organoids: A Human Model for AAV Capsid Selection and Therapeutic Transgene Efficacy in the Brain.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 18: 167-175, 2020 Sep 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32637448
15.
AAV5-miHTT Lowers Huntingtin mRNA and Protein without Off-Target Effects in Patient-Derived Neuronal Cultures and Astrocytes.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 275-284, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31737741
16.
AAV5-miHTT Gene Therapy Demonstrates Sustained Huntingtin Lowering and Functional Improvement in Huntington Disease Mouse Models.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 13: 334-343, 2019 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30984798
17.
Artificial MicroRNAs Targeting C9orf72 Can Reduce Accumulation of Intra-nuclear Transcripts in ALS and FTD Patients.
Mol Ther Nucleic Acids
; 14: 593-608, 2019 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30776581
18.
Targeting RNA-Mediated Toxicity in C9orf72 ALS and/or FTD by RNAi-Based Gene Therapy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 16: 26-37, 2019 Jun 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30825670
19.
Development of an AAV-Based MicroRNA Gene Therapy to Treat Machado-Joseph Disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 343-358, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31828177
20.
Transcriptional profiling and biomarker identification reveal tissue specific effects of expanded ataxin-3 in a spinocerebellar ataxia type 3 mouse model.
Mol Neurodegener
; 13(1): 31, 2018 06 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29929540