Detalles de la búsqueda
1.
Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) ß-thalassemia mutation.
Blood
; 141(10): 1169-1179, 2023 03 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36508706
2.
Combination of lentiviral and genome editing technologies for the treatment of sickle cell disease.
Mol Ther
; 30(1): 145-163, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34418541
3.
Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human ß-globin locus.
Blood
; 131(17): 1960-1973, 2018 04 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29519807
4.
Optimization of CRISPR/Cas9 Delivery to Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells for Therapeutic Genomic Rearrangements.
Mol Ther
; 27(1): 137-150, 2019 01 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30424953
5.
Plerixafor enables safe, rapid, efficient mobilization of hematopoietic stem cells in sickle cell disease patients after exchange transfusion.
Haematologica
; 103(5): 778-786, 2018 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29472357
6.
Human mutations affect the epigenetic/bookmarking function of HNF1B.
Nucleic Acids Res
; 44(17): 8097-111, 2016 09 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27229139
7.
Antigen targeting to CD11b+ dendritic cells in association with TLR4/TRIF signaling promotes strong CD8+ T cell responses.
J Immunol
; 193(4): 1787-98, 2014 Aug 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25024388
8.
Decoration of outer membrane vesicles with multiple antigens by using an autotransporter approach.
Appl Environ Microbiol
; 80(18): 5854-65, 2014 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25038093
9.
Novel lentiviral vectors for gene therapy of sickle cell disease combining gene addition and gene silencing strategies.
Mol Ther Nucleic Acids
; 32: 229-246, 2023 Jun 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37090420
10.
Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression.
Nat Commun
; 13(1): 6618, 2022 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36333351
11.
GATA Factor-Mediated Gene Regulation in Human Erythropoiesis.
iScience
; 23(4): 101018, 2020 Apr 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32283524
12.
Editing a γ-globin repressor binding site restores fetal hemoglobin synthesis and corrects the sickle cell disease phenotype.
Sci Adv
; 6(7)2020 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32917636
13.
Persistence of Integrase-Deficient Lentiviral Vectors Correlates with the Induction of STING-Independent CD8+ T Cell Responses.
Cell Rep
; 26(5): 1242-1257.e7, 2019 01 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30699352
14.
An Optimized Lentiviral Vector Efficiently Corrects the Human Sickle Cell Disease Phenotype.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 10: 268-280, 2018 Sep 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30140714
15.
Expression of miR-124 inhibits growth of medulloblastoma cells.
Neuro Oncol
; 15(1): 83-90, 2013 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23172372
16.
A nonintegrative lentiviral vector-based vaccine provides long-term sterile protection against malaria.
PLoS One
; 7(11): e48644, 2012.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23133649
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