Detalles de la búsqueda
1.
Unbiased assessment of genome integrity and purging of adverse outcomes at the target locus upon editing of CD4+ T-cells for the treatment of Hyper IgM1.
EMBO J
; 42(23): e114188, 2023 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37916874
2.
Circulating hematopoietic stem/progenitor cell subsets contribute to human hematopoietic homeostasis.
Blood
; 143(19): 1937-1952, 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38446574
3.
Wiskott-Aldrich Syndrome: A study on 577 patients defining the genotype as a predictive biomarker for disease severity.
Blood
; 2024 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38579284
4.
Hematopoietic Stem- and Progenitor-Cell Gene Therapy for Hurler Syndrome.
N Engl J Med
; 385(21): 1929-1940, 2021 11 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788506
5.
Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access.
Lancet
; 399(10322): 372-383, 2022 01 22.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35065785
6.
Follicular helper T cell signature of replicative exhaustion, apoptosis, and senescence in common variable immunodeficiency.
Eur J Immunol
; 52(7): 1171-1189, 2022 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35562849
7.
Hematopoietic cell transplantation in severe combined immunodeficiency: The SCETIDE 2006-2014 European cohort.
J Allergy Clin Immunol
; 149(5): 1744-1754.e8, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34718043
8.
A Novel Assay in Whole Blood Demonstrates Restoration of Mitochondrial Activity in Phagocytes After Successful HSCT in Hyperinflamed X-Linked Chronic Granulomatous Disease.
J Clin Immunol
; 42(8): 1742-1747, 2022 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35945378
9.
Emapalumab treatment in an ADA-SCID patient with refractory hemophagocytic lymphohistiocytosis-related graft failure and disseminated bacillus Calmette-Guérin infection.
Haematologica
; 106(2): 641-646, 2021 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32817285
10.
Consensus of the Italian Primary Immunodeficiency Network on transition management from pediatric to adult care in patients affected with childhood-onset inborn errors of immunity.
J Allergy Clin Immunol
; 146(5): 967-983, 2020 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32827505
11.
Urogenital Abnormalities in Adenosine Deaminase Deficiency.
J Clin Immunol
; 40(4): 610-618, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32307643
12.
Lentiviral gene therapy corrects platelet phenotype and function in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.
J Allergy Clin Immunol
; 144(3): 825-838, 2019 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30926529
13.
Hematopoietic stem cell transplantation for CD40 ligand deficiency: Results from an EBMT/ESID-IEWP-SCETIDE-PIDTC study.
J Allergy Clin Immunol
; 143(6): 2238-2253, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30660643
14.
Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency: A Comprehensive Evaluation of Short- and Medium-Term Safety.
Mol Ther
; 26(3): 917-931, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29433935
15.
Update on the safety and efficacy of retroviral gene therapy for immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency.
Blood
; 128(1): 45-54, 2016 07 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27129325
16.
Overhydrated hereditary stomatocytosis: A rare cause of familiar persistent macrocytosis due to SLC4A1 variants.
Pediatr Blood Cancer
; : e30344, 2023 Apr 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37057369
17.
A Case of Two Adult Brothers with Wiskott-Aldrich Syndrome, One Treated with Gene Therapy and One with HLA-Identical Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
J Clin Immunol
; 42(2): 421-425, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34735677
18.
Correction to: A Case of Two Adult Brothers with WiskottAldrich Syndrome, One Treated with Gene Therapy and One with HLAIdentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
J Clin Immunol
; 42(2): 426, 2022 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34878620
19.
Gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome: History, new vectors, future directions.
J Allergy Clin Immunol
; 146(2): 262-265, 2020 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32623069
20.
B-cell reconstitution after lentiviral vector-mediated gene therapy in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.
J Allergy Clin Immunol
; 136(3): 692-702.e2, 2015 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25792466