Detalles de la búsqueda
1.
Secretion of functional α1-antitrypsin is cell type dependent: Implications for intramuscular delivery for gene therapy.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 119(31): e2206103119, 2022 08 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35901208
2.
Delivery of Adeno-Associated Virus Vectors to the Central Nervous System for Correction of Single Gene Disorders.
Int J Mol Sci
; 25(2)2024 Jan 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38256124
3.
Gene-based therapeutics for rare genetic neurodevelopmental psychiatric disorders.
Mol Ther
; 30(7): 2416-2428, 2022 07 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35585789
4.
Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne's Muscular Dystrophy. Reply.
N Engl J Med
; 389(23): 2211, 2023 Dec 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38055269
5.
Muscle-Directed Delivery of an AAV1 Vector Leads to Capsid-Specific T Cell Exhaustion in Nonhuman Primates and Humans.
Mol Ther
; 28(3): 747-757, 2020 03 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31982038
6.
A Safe and Reliable Technique for CNS Delivery of AAV Vectors in the Cisterna Magna.
Mol Ther
; 28(2): 411-421, 2020 02 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31813800
7.
Editing out five Serpina1 paralogs to create a mouse model of genetic emphysema.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 115(11): 2788-2793, 2018 03 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29453277
8.
Intrathecal gene therapy for neurologic disease in humans.
Mol Ther
; 32(5): 1185-1186, 2024 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38663405
9.
In memoriam: Kenneth I. Berns, MD, PhD (1938-2024).
Mol Ther
; 32(4): 867-868, 2024 Apr 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38452768
10.
Class I-restricted T-cell responses to a polymorphic peptide in a gene therapy clinical trial for α-1-antitrypsin deficiency.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 114(7): 1655-1659, 2017 02 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28137880
11.
The rapidly evolving state of gene therapy.
FASEB J
; 32(4): 1733-1740, 2018 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31282760
12.
AAV9 gene replacement therapy for respiratory insufficiency in very-long chain acyl-CoA dehydrogenase deficiency.
J Inherit Metab Dis
; 42(5): 870-877, 2019 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30993714
13.
Analyzing clinical observations to better understand and manage immune responses to AAV gene therapies.
Mol Ther
; 31(4): 913-914, 2023 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36924775
14.
Nicholas Muzyczka, PhD.
Mol Ther
; 31(3): 607, 2023 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36764298
15.
Survival Advantage of Both Human Hepatocyte Xenografts and Genome-Edited Hepatocytes for Treatment of α-1 Antitrypsin Deficiency.
Mol Ther
; 25(11): 2477-2489, 2017 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29032169
16.
5 Year Expression and Neutrophil Defect Repair after Gene Therapy in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency.
Mol Ther
; 25(6): 1387-1394, 2017 06 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28408179
17.
In vivo gene editing works in humans: Results of a phase 1 clinical trial for TTR amyloidosis.
Mol Ther
; 29(9): 2633-2634, 2021 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34433081
18.
Liver targeting with rAAV7: balancing tropism with immune profiles.
Gene Ther
; 28(3-4): 115-116, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33547423
19.
Results at 2 Years after Gene Therapy for RPE65-Deficient Leber Congenital Amaurosis and Severe Early-Childhood-Onset Retinal Dystrophy.
Ophthalmology
; 123(7): 1606-20, 2016 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27102010
20.
Efficient and Targeted Transduction of Nonhuman Primate Liver With Systemically Delivered Optimized AAV3B Vectors.
Mol Ther
; 23(12): 1867-76, 2015 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26403887