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1.
Correction of amyotrophic lateral sclerosis related phenotypes in induced pluripotent stem cell-derived motor neurons carrying a hexanucleotide expansion mutation in C9orf72 by CRISPR/Cas9 genome editing using homology-directed repair.
Hum Mol Genet
; 29(13): 2200-2217, 2020 08 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32504093
2.
LRRK2 is a negative regulator of Mycobacterium tuberculosis phagosome maturation in macrophages.
EMBO J
; 37(12)2018 06 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29789389
3.
Alpha-synuclein induces the unfolded protein response in Parkinson's disease SNCA triplication iPSC-derived neurons.
Hum Mol Genet
; 26(22): 4441-4450, 2017 11 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28973645
4.
The Current State of Naïve Human Pluripotency.
Stem Cells
; 33(11): 3181-6, 2015 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26119873
5.
Expression of apolipoprotein A-I in rabbit carotid endothelium protects against atherosclerosis.
Mol Ther
; 19(10): 1833-41, 2011 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21772254
6.
Helper-dependent adenoviral vectors are superior in vitro to first-generation vectors for endothelial cell-targeted gene therapy.
Mol Ther
; 18(12): 2121-9, 2010 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20808287
7.
Rates of homology directed repair of CRISPR-Cas9 induced double strand breaks are lower in naïve compared to primed human pluripotent stem cells.
Stem Cell Res
; 46: 101852, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32521498
8.
Profiling of naïve and primed human pluripotent stem cells reveals state-associated miRNAs.
Sci Rep
; 10(1): 10542, 2020 06 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32601281
9.
LRRK2 Is Recruited to Phagosomes and Co-recruits RAB8 and RAB10 in Human Pluripotent Stem Cell-Derived Macrophages.
Stem Cell Reports
; 14(5): 940-955, 2020 05 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32359446
10.
Application of CRISPR/Cas9 editing and digital droplet PCR in human iPSCs to generate novel knock-in reporter lines to visualize dopaminergic neurons.
Stem Cell Res
; 41: 101656, 2019 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31733438
11.
CRISPR-mediated genotypic and phenotypic correction of a chronic granulomatous disease mutation in human iPS cells.
Exp Hematol
; 43(10): 838-848.e3, 2015 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26101162
12.
Improved animal models for testing gene therapy for atherosclerosis.
Hum Gene Ther Methods
; 25(2): 106-14, 2014 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24528162
13.
Correction of the ΔF508 Mutation in the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Gene by Zinc-Finger Nuclease Homology-Directed Repair.
Biores Open Access
; 1(3): 99-108, 2012 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23514673
14.
Overexpression of endothelial nitric oxide synthase improves endothelium-dependent vasodilation in arteries infused with helper-dependent adenovirus.
Hum Gene Ther
; 23(11): 1166-75, 2012 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22906141
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