Detalles de la búsqueda
1.
Vector integration and fate in the hemophilia dog liver multiple years after AAV-FVIII gene transfer.
Blood
; 143(23): 2373-2385, 2024 Jun 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38452208
2.
Adeno-associated viruses for gene therapy - clinical implications and liver-related complications, a guide for hepatologists.
J Hepatol
; 80(2): 352-361, 2024 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37890721
3.
Intracerebroventricular dosing of N-sulfoglucosamine sulfohydrolase in mucopolysaccharidosis IIIA mice reduces markers of brain lysosomal dysfunction.
J Biol Chem
; 298(12): 102625, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36306823
4.
Vector genome loss and epigenetic modifications mediate decline in transgene expression of AAV5 vectors produced in mammalian and insect cells.
Mol Ther
; 30(12): 3570-3586, 2022 12 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36348622
5.
Intracerebroventricular enzyme replacement therapy with ß-galactosidase reverses brain pathologies due to GM1 gangliosidosis in mice.
J Biol Chem
; 295(39): 13532-13555, 2020 09 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31481471
6.
Gene Therapy with BMN 270 Results in Therapeutic Levels of FVIII in Mice and Primates and Normalization of Bleeding in Hemophilic Mice.
Mol Ther
; 26(2): 496-509, 2018 02 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29292164
7.
Skin Conduction Levels Differentiate Frontotemporal Dementia From Alzheimer's Disease.
J Neuropsychiatry Clin Neurosci
; 30(3): 208-213, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29621927
8.
Deciphering conundrums of adeno-associated virus liver-directed gene therapy: focus on hemophilia.
J Thromb Haemost
; 22(5): 1263-1289, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38103734
9.
Optimizing Liver Health Before and After Gene Therapy for Hemophilia A.
Blood Adv
; 2024 Jun 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38843379
10.
Prophylactic Prednisolone Promotes AAV5 Hepatocyte Transduction Through the Novel Mechanism of AAV5 Coreceptor Platelet-Derived Growth Factor Receptor Alpha Upregulation and Innate Immune Suppression.
Hum Gene Ther
; 35(1-2): 36-47, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38126359
11.
Suicidal behavior and loss of the future self in semantic dementia.
Cogn Behav Neurol
; 26(2): 85-92, 2013 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23812172
12.
Vascular endothelial platelet endothelial cell adhesion molecule 1 (PECAM-1) regulates advanced metastatic progression.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 107(43): 18616-21, 2010 Oct 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20926749
13.
Interindividual variability in transgene mRNA and protein production following adeno-associated virus gene therapy for hemophilia A.
Nat Med
; 28(4): 789-797, 2022 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35411075
14.
Molecular analysis of AAV5-hFVIII-SQ vector-genome-processing kinetics in transduced mouse and nonhuman primate livers.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 24: 142-153, 2022 Mar 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35036471
15.
Application of in-vitro-cultured primary hepatocytes to evaluate species translatability and AAV transduction mechanisms of action.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 26: 61-71, 2022 Sep 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35782594
16.
Young mice administered adult doses of AAV5-hFVIII-SQ achieve therapeutic factor VIII expression into adulthood.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 26: 519-531, 2022 Sep 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36092364
17.
Bezielle (BZL101)-induced oxidative stress damage followed by redistribution of metabolic fluxes in breast cancer cells: a combined proteomic and metabolomic study.
Int J Cancer
; 129(12): 2945-57, 2011 Dec 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21509784
18.
CC3/TIP30 affects DNA damage repair.
BMC Cell Biol
; 11: 23, 2010 Apr 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20374651
19.
The helix-loop-helix Id-1 inhibits PSA expression in prostate cancer cells.
Int J Cancer
; 126(10): 2490-6, 2010 May 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19662653
20.
Selective concomitant inhibition of mTORC1 and mTORC2 activity in estrogen receptor negative breast cancer cells by BN107 and oleanolic acid.
Int J Cancer
; 127(5): 1209-19, 2010 Sep 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20027631