Detalles de la búsqueda
1.
Novel MECP2 gene therapy is effective in a multicenter study using two mouse models of Rett syndrome and is safe in non-human primates.
Mol Ther
; 31(9): 2767-2782, 2023 09 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37481701
2.
Self-Complementary AAV9 Gene Delivery Partially Corrects Pathology Associated with Juvenile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN3).
J Neurosci
; 36(37): 9669-82, 2016 09 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27629717
3.
SMN expression is required in motor neurons to rescue electrophysiological deficits in the SMNΔ7 mouse model of SMA.
Hum Mol Genet
; 24(19): 5524-41, 2015 Oct 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26206889
4.
Low levels of Survival Motor Neuron protein are sufficient for normal muscle function in the SMNΔ7 mouse model of SMA.
Hum Mol Genet
; 24(21): 6160-73, 2015 Nov 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26276812
5.
SMN deficiency disrupts gastrointestinal and enteric nervous system function in mice.
Hum Mol Genet
; 24(13): 3847-60, 2015 Jul 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25859009
6.
A role for glia in the progression of Rett's syndrome.
Nature
; 475(7357): 497-500, 2011 Jun 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21716289
7.
Improving single injection CSF delivery of AAV9-mediated gene therapy for SMA: a dose-response study in mice and nonhuman primates.
Mol Ther
; 23(3): 477-87, 2015 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25358252
8.
Systemic delivery of MeCP2 rescues behavioral and cellular deficits in female mouse models of Rett syndrome.
J Neurosci
; 33(34): 13612-20, 2013 Aug 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23966684
9.
A single administration of morpholino antisense oligomer rescues spinal muscular atrophy in mouse.
Hum Mol Genet
; 21(7): 1625-38, 2012 Apr 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22186025
10.
Therapeutic AAV9-mediated suppression of mutant SOD1 slows disease progression and extends survival in models of inherited ALS.
Mol Ther
; 21(12): 2148-59, 2013 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24008656
11.
Early heart failure in the SMNDelta7 model of spinal muscular atrophy and correction by postnatal scAAV9-SMN delivery.
Hum Mol Genet
; 19(20): 3895-905, 2010 Oct 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20639395
12.
SMN deficiency disrupts gastrointestinal and enteric nervous system function in mice.
Hum Mol Genet
; 24(19): 5665, 2015 Oct 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26223459
13.
Systemic gene delivery in large species for targeting spinal cord, brain, and peripheral tissues for pediatric disorders.
Mol Ther
; 19(11): 1971-80, 2011 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21811247
14.
Biodistribution of onasemnogene abeparvovec DNA, mRNA and SMN protein in human tissue.
Nat Med
; 27(10): 1701-1711, 2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34608334
15.
Recombinant AAV serotype and capsid mutant comparison for pulmonary gene transfer of alpha-1-antitrypsin using invasive and noninvasive delivery.
Mol Ther
; 17(1): 81-7, 2009 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18941444
16.
Nigrostriatal rAAV-mediated GDNF overexpression induces robust weight loss in a rat model of age-related obesity.
Mol Ther
; 17(6): 980-91, 2009 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19277011
17.
Recombinant adeno-associated virus-mediated global anterograde delivery of glial cell line-derived neurotrophic factor to the spinal cord: comparison of rubrospinal and corticospinal tracts in the rat.
Hum Gene Ther
; 19(1): 71-82, 2008 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18072858
18.
Neonatal intraperitoneal or intravenous injections of recombinant adeno-associated virus type 8 transduce dorsal root ganglia and lower motor neurons.
Hum Gene Ther
; 19(1): 61-70, 2008 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18052722
19.
Retraction Note: Rescue of the spinal muscular atrophy phenotype in a mouse model by early postnatal delivery of SMN.
Nat Biotechnol
; 40(11): 1692, 2022 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36203015
20.
Systemic Gene Therapy for Targeting the CNS.
Methods Mol Biol
; 1382: 231-7, 2016.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26611590