Detalles de la búsqueda
1.
Evaluation of the dystrophin carboxy-terminal domain for micro-dystrophin gene therapy in cardiac and skeletal muscles in the DMDmdx rat model.
Gene Ther
; 29(9): 520-535, 2022 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35105949
2.
TRPC3, but not TRPC1, as a good therapeutic target for standalone or complementary treatment of DMD.
J Transl Med
; 19(1): 519, 2021 12 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34930315
3.
Forelimb treatment in a large cohort of dystrophic dogs supports delivery of a recombinant AAV for exon skipping in Duchenne patients.
Mol Ther
; 22(11): 1923-35, 2014 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25200009
4.
AAV2/9-mediated silencing of PMP22 prevents the development of pathological features in a rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1 A.
Nat Commun
; 12(1): 2356, 2021 04 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33883545
5.
Characterization of brain dystrophins absence and impact in dystrophin-deficient Dmdmdx rat model.
PLoS One
; 15(3): e0230083, 2020.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32160266
6.
RNA-Seq Analysis of an Antisense Sequence Optimized for Exon Skipping in Duchenne Patients Reveals No Off-Target Effect.
Mol Ther Nucleic Acids
; 10: 277-291, 2018 Mar 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29499940
7.
Long-term microdystrophin gene therapy is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy.
Nat Commun
; 8: 16105, 2017 07 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28742067
8.
Use of Adeno-Associated Virus to Enrich Cardiomyocytes Derived from Human Stem Cells.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 26(3): 194-201, 2015 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26252064
9.
Characterization of dystrophin deficient rats: a new model for Duchenne muscular dystrophy.
PLoS One
; 9(10): e110371, 2014.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25310701
10.
Selective silencing of mutated mRNAs in DM1 by using modified hU7-snRNAs.
Nat Struct Mol Biol
; 18(1): 85-7, 2011 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21186365
11.
Misregulated alternative splicing of BIN1 is associated with T tubule alterations and muscle weakness in myotonic dystrophy.
Nat Med
; 17(6): 720-5, 2011 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21623381
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