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1.
Reduction of protein kinase A-mediated phosphorylation of ATXN1-S776 in Purkinje cells delays onset of Ataxia in a SCA1 mouse model.
Neurobiol Dis
; 116: 93-105, 2018 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29758256
2.
Antisense Oligonucleotide Therapeutic Approach for Suppression of Ataxin-1 Expression: A Safety Assessment.
Mol Ther Nucleic Acids
; 21: 1006-1016, 2020 Sep 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32818920
3.
Antisense oligonucleotide-mediated ataxin-1 reduction prolongs survival in SCA1 mice and reveals disease-associated transcriptome profiles.
JCI Insight
; 3(21)2018 11 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30385727
4.
ATXN1-CIC Complex Is the Primary Driver of Cerebellar Pathology in Spinocerebellar Ataxia Type 1 through a Gain-of-Function Mechanism.
Neuron
; 97(6): 1235-1243.e5, 2018 03 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29526553
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