Detalles de la búsqueda
1.
Successful treatment of severe MSUD in Bckdhb-/- mice with neonatal AAV gene therapy.
J Inherit Metab Dis
; 47(1): 41-49, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36880392
2.
Neonatal gene therapy achieves sustained disease rescue of maple syrup urine disease in mice.
Nat Commun
; 13(1): 3278, 2022 06 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35672312
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