Detalles de la búsqueda
1.
Clinical potential of microdystrophin as a surrogate endpoint.
Neuromuscul Disord
; 33(1): 40-49, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36575103
2.
Microdystrophin Expression as a Surrogate Endpoint for Duchenne Muscular Dystrophy Clinical Trials.
Hum Gene Ther
; 34(9-10): 404-415, 2023 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36694468
3.
Patients' and caregivers' maximum acceptable risk of death for non-curative gene therapy to treat Duchenne muscular dystrophy.
Mol Genet Genomic Med
; 9(5): e1664, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33755338
4.
Priorities when deciding on participation in early-phase gene therapy trials for Duchenne muscular dystrophy: a best-worst scaling experiment in caregivers and adult patients.
Orphanet J Rare Dis
; 14(1): 102, 2019 05 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31072340
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