Detalles de la búsqueda
1.
CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing: Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors.
Cell
; 181(1): 136-150, 2020 04 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32243786
2.
Targeted Complement Inhibition at Synapses Prevents Microglial Synaptic Engulfment and Synapse Loss in Demyelinating Disease.
Immunity
; 52(1): 167-182.e7, 2020 01 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31883839
3.
A feed-forward regulatory loop in adipose tissue promotes signaling by the hepatokine FGF21.
Genes Dev
; 35(1-2): 133-146, 2021 01 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33334822
4.
Adeno-Associated Virus Delivery of Anti-HIV Monoclonal Antibodies Can Drive Long-Term Virologic Suppression.
Immunity
; 50(3): 567-575.e5, 2019 03 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30850342
5.
AAV-delivered suppressor tRNA overcomes a nonsense mutation in mice.
Nature
; 604(7905): 343-348, 2022 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35322228
6.
The NIH Somatic Cell Genome Editing program.
Nature
; 592(7853): 195-204, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33828315
7.
Self-delivering, chemically modified CRISPR RNAs for AAV co-delivery and genome editing in vivo.
Nucleic Acids Res
; 52(2): 977-997, 2024 Jan 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38033325
8.
Schnurri-3 inhibition suppresses bone and joint damage in models of rheumatoid arthritis.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(19): e2218019120, 2023 05 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37141171
9.
Divalent siRNAs are bioavailable in the lung and efficiently block SARS-CoV-2 infection.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(11): e2219523120, 2023 03 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36893269
10.
Phosphorylation of RXRα mediates the effect of JNK to suppress hepatic FGF21 expression and promote metabolic syndrome.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 119(44): e2210434119, 2022 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36282921
11.
Aurora kinase B disruption suppresses pathological retinal angiogenesis by affecting cell cycle progression.
Exp Eye Res
; 239: 109753, 2024 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38142764
12.
Gene replacement therapies for inherited disorders of neurotransmission: Current progress in succinic semialdehyde dehydrogenase deficiency.
J Inherit Metab Dis
; 47(3): 476-493, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38581234
13.
WNT-modulating gene silencers as a gene therapy for osteoporosis, bone fracture, and critical-sized bone defects.
Mol Ther
; 31(2): 435-453, 2023 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36184851
14.
Single-cell sequencing reveals suppressive transcriptional programs regulated by MIS/AMH in neonatal ovaries.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 118(20)2021 05 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33980714
15.
Paradoxical activation of transcription factor SREBP1c and de novo lipogenesis by hepatocyte-selective ATP-citrate lyase depletion in obese mice.
J Biol Chem
; 298(10): 102401, 2022 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35988648
16.
C9orf72 poly(PR) aggregation in nucleus induces ALS/FTD-related neurodegeneration in cynomolgus monkeys.
Neurobiol Dis
; 184: 106197, 2023 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37328037
17.
Durability of transgene expression after rAAV gene therapy.
Mol Ther
; 30(4): 1364-1380, 2022 04 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35283274
18.
AAV5 delivery of CRISPR-Cas9 supports effective genome editing in mouse lung airway.
Mol Ther
; 30(1): 238-243, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34695545
19.
Evaluating the state of the science for adeno-associated virus integration: An integrated perspective.
Mol Ther
; 30(8): 2646-2663, 2022 08 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35690906
20.
Gene-based therapeutics for rare genetic neurodevelopmental psychiatric disorders.
Mol Ther
; 30(7): 2416-2428, 2022 07 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35585789