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1.
Gene regulation in inborn errors of immunity: Implications for gene therapy design and efficacy.
Immunol Rev
; 322(1): 157-177, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38233996
2.
Combining Cell-Intrinsic and -Extrinsic Resistance to HIV-1 By Engineering Hematopoietic Stem Cells for CCR5 Knockout and B Cell Secretion of Therapeutic Antibodies.
bioRxiv
; 2024 Mar 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38496600
3.
Genetically corrected RAG2-SCID human hematopoietic stem cells restore V(D)J-recombinase and rescue lymphoid deficiency.
Blood Adv
; 8(7): 1820-1833, 2024 Apr 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38096800
4.
Allele-Specific Gene Editing Rescues Pathology in a Human Model of Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2E.
Front Cell Dev Biol
; 9: 723023, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34485306
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