Detalles de la búsqueda
1.
Lentivirus-mediated gene therapy corrects ribosomal biogenesis and shows promise for Diamond Blackfan anemia.
JCI Insight
; 9(10)2024 May 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38775150
2.
Next-generation Sequencing in Bone Marrow Failure Syndromes and Isolated Cytopenias: Experience of the Spanish Network on Bone Marrow Failure Syndromes.
Hemasphere
; 5(4): e539, 2021 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33718801
3.
Improved collection of hematopoietic stem cells and progenitors from Fanconi anemia patients for gene therapy purposes.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 22: 66-75, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34485595
4.
TALEN mediated gene editing in a mouse model of Fanconi anemia.
Sci Rep
; 10(1): 6997, 2020 04 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32332829
5.
Successful engraftment of gene-corrected hematopoietic stem cells in non-conditioned patients with Fanconi anemia.
Nat Med
; 25(9): 1396-1401, 2019 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31501599
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