Detalles de la búsqueda
1.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther
; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
2.
Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.
Mol Ther
; 26(3): 890-901, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29396266
3.
A phase I trial of adeno-associated virus serotype 1-γ-sarcoglycan gene therapy for limb girdle muscular dystrophy type 2C.
Brain
; 135(Pt 2): 483-92, 2012 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22240777
4.
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates.
Nat Commun
; 12(1): 6393, 2021 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34737297
5.
Evidence for long-term efficacy and safety of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in preclinical models.
Mol Ther
; 17(6): 1073-82, 2009 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19259069
6.
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects.
EBioMedicine
; 61: 103052, 2020 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33039711
7.
An AAV-SGCG Dose-Response Study in a γ-Sarcoglycanopathy Mouse Model in the Context of Mechanical Stress.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 13: 494-502, 2019 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31194043
8.
Biosafety Studies of a Clinically Applicable Lentiviral Vector for the Gene Therapy of Artemis-SCID.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 232-245, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31720302
9.
Temporary Reduction of Membrane CD4 with the Antioxidant MnTBAP Is Sufficient to Prevent Immune Responses Induced by Gene Transfer.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 14: 285-299, 2019 Sep 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31497619
10.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30581888
11.
Preclinical Development of a Lentiviral Vector for Gene Therapy of X-Linked Severe Combined Immunodeficiency.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 9: 257-269, 2018 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29707600
12.
Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase.
Sci Transl Med
; 9(418)2017 Nov 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29187643
13.
Long-term microdystrophin gene therapy is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy.
Nat Commun
; 8: 16105, 2017 07 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28742067
14.
Efficacy and biodistribution analysis of intracerebroventricular administration of an optimized scAAV9-SMN1 vector in a mouse model of spinal muscular atrophy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 16060, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27652289
15.
A translationally optimized AAV-UGT1A1 vector drives safe and long-lasting correction of Crigler-Najjar syndrome.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 16049, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27722180
16.
Corrigendum to "Evidence for Long-term Efficacy and Safety of Gene Therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome in Preclinical Models".
Mol Ther
; 17(7): 1300, 2009 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28178476
17.
Short-lived recombinant adeno-associated virus transgene expression in dystrophic muscle is associated with oxidative damage to transgene mRNA.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 2: 15010, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26029721
18.
Longitudinal in vivo muscle function analysis of the DMSXL mouse model of myotonic dystrophy type 1.
Neuromuscul Disord
; 23(12): 1016-25, 2013 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24139022
19.
Analysis of growth factor expression in affected and unaffected muscles of oculo-pharyngeal muscular dystrophy (OPMD) patients: a pilot study.
Neuromuscul Disord
; 19(3): 199-206, 2009 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19185491
20.
Expression of mdr1 is required for efficient long term regeneration of dystrophic muscle.
Exp Cell Res
; 313(11): 2438-50, 2007 Jul 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17481607