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1.
Anti-SOD1 Nanobodies That Stabilize Misfolded SOD1 Proteins Also Promote Neurite Outgrowth in Mutant SOD1 Human Neurons.
Int J Mol Sci
; 23(24)2022 Dec 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36555655
2.
Pronounced Therapeutic Benefit of a Single Bidirectional AAV Vector Administered Systemically in Sandhoff Mice.
Mol Ther
; 28(10): 2150-2160, 2020 10 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32592687
3.
Cerebral organoids derived from Sandhoff disease-induced pluripotent stem cells exhibit impaired neurodifferentiation.
J Lipid Res
; 59(3): 550-563, 2018 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29358305
4.
A novel dual-plasmid platform provides scalable transfection yielding improved productivity and packaging across multiple AAV serotypes and genomes.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 29: 426-436, 2023 Jun 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37273900
5.
Assessment of systemic AAV-microdystrophin gene therapy in the GRMD model of Duchenne muscular dystrophy.
Sci Transl Med
; 15(677): eabo1815, 2023 01 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36599002
6.
Detailed Protocol for the Novel and Scalable Viral Vector Upstream Process for AAV Gene Therapy Manufacturing.
Hum Gene Ther
; 32(15-16): 850-861, 2021 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33397196
7.
A novel mouse model of Duchenne muscular dystrophy carrying a multi-exonic Dmd deletion exhibits progressive muscular dystrophy and early-onset cardiomyopathy.
Dis Model Mech
; 13(9)2020 09 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32988972
8.
Micro-utrophin Improves Cardiac and Skeletal Muscle Function of Severely Affected D2/mdx Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 11: 92-105, 2018 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30417024
9.
Efficient Gene Silencing in Brain Tumors with Hydrophobically Modified siRNAs.
Mol Cancer Ther
; 17(6): 1251-1258, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29654062
10.
Direct Intracranial Injection of AAVrh8 Encoding Monkey ß-N-Acetylhexosaminidase Causes Neurotoxicity in the Primate Brain.
Hum Gene Ther
; 28(6): 510-522, 2017 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28132521
11.
The central nervous system-restricted transcription factor Olig2 opposes p53 responses to genotoxic damage in neural progenitors and malignant glioma.
Cancer Cell
; 19(3): 359-71, 2011 Mar 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21397859
12.
Requirement of the ATM/p53 tumor suppressor pathway for glucose homeostasis.
Mol Cell Biol
; 30(24): 5787-94, 2010 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20956556
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