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1.
Dystrophin myonuclear domain restoration governs treatment efficacy in dystrophic muscle.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(2): e2206324120, 2023 01 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36595689
2.
Palmitic acid conjugation enhances potency of tricyclo-DNA splice switching oligonucleotides.
Nucleic Acids Res
; 50(1): 17-34, 2022 01 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34893881
3.
Correction: Pathological mechanism and antisense oligonucleotide-mediated rescue of a non-coding variant suppressing factor 9 RNA biogenesis leading to hemophilia B.
PLoS Genet
; 17(1): e1009345, 2021 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33507897
4.
Partial Restoration of Brain Dystrophin and Behavioral Deficits by Exon Skipping in the Muscular Dystrophy X-Linked (mdx) Mouse.
Ann Neurol
; 92(2): 213-229, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35587226
5.
Pathological mechanism and antisense oligonucleotide-mediated rescue of a non-coding variant suppressing factor 9 RNA biogenesis leading to hemophilia B.
PLoS Genet
; 16(4): e1008690, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32267853
6.
Abnormal Expression of Synaptic and Extrasynaptic GABAA Receptor Subunits in the Dystrophin-Deficient mdx Mouse.
Int J Mol Sci
; 23(20)2022 Oct 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36293496
7.
Altered visual processing in the mdx52 mouse model of Duchenne muscular dystrophy.
Neurobiol Dis
; 152: 105288, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33556541
8.
Exon-skipping advances for Duchenne muscular dystrophy.
Hum Mol Genet
; 27(R2): R163-R172, 2018 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29771317
9.
Self-Assembly into Nanoparticles Is Essential for Receptor Mediated Uptake of Therapeutic Antisense Oligonucleotides.
Nano Lett
; 15(7): 4364-73, 2015 Jul 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26042553
10.
Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping.
Hum Mol Genet
; 21(11): 2559-71, 2012 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22388933
11.
AAV genome loss from dystrophic mouse muscles during AAV-U7 snRNA-mediated exon-skipping therapy.
Mol Ther
; 21(8): 1551-8, 2013 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23752313
12.
Therapeutic approaches to muscular dystrophy.
Hum Mol Genet
; 20(R1): R69-78, 2011 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21436158
13.
Diaphragm rescue alone prevents heart dysfunction in dystrophic mice.
Hum Mol Genet
; 20(3): 413-21, 2011 Feb 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21062902
14.
Engineering multiple U7snRNA constructs to induce single and multiexon-skipping for Duchenne muscular dystrophy.
Mol Ther
; 20(6): 1212-21, 2012 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22354379
15.
Muscle function recovery in golden retriever muscular dystrophy after AAV1-U7 exon skipping.
Mol Ther
; 20(11): 2120-33, 2012 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22968479
16.
Impact of the Inhibition of Organic Anion Transporter on Tricyclo-DNA-Mediated Exon Skipping in the mdx Mouse Model.
Nucleic Acid Ther
; 33(6): 374-380, 2023 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37967388
17.
Considerations in the Preclinical Assessment of the Safety of Antisense Oligonucleotides.
Nucleic Acid Ther
; 33(1): 1-16, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36579950
18.
Investigating the Impact of Delivery Routes for Exon Skipping Therapies in the CNS of DMD Mouse Models.
Cells
; 12(6)2023 03 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36980249
19.
Partial restoration of brain dystrophin by tricyclo-DNA antisense oligonucleotides alleviates emotional deficits in mdx52 mice.
Mol Ther Nucleic Acids
; 32: 173-188, 2023 Jun 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37078061
20.
uAUG creating variants in the 5'UTR of ENG causing Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia.
NPJ Genom Med
; 8(1): 32, 2023 Oct 17.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37848456