Detalles de la búsqueda
1.
AAV-Mediated Gene Transfer Restores a Normal Muscle Transcriptome in a Canine Model of X-Linked Myotubular Myopathy.
Mol Ther
; 28(2): 382-393, 2020 02 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31784415
2.
TNNT1 nemaline myopathy: natural history and therapeutic frontier.
Hum Mol Genet
; 27(18): 3272-3282, 2018 09 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29931346
3.
Long-term safety and efficacy of factor IX gene therapy in hemophilia B.
N Engl J Med
; 371(21): 1994-2004, 2014 Nov 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25409372
4.
Nfix is a novel regulator of murine hematopoietic stem and progenitor cell survival.
Blood
; 122(17): 2987-96, 2013 Oct 24.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24041575
5.
Therapeutic levels of FVIII following a single peripheral vein administration of rAAV vector encoding a novel human factor VIII variant.
Blood
; 121(17): 3335-44, 2013 Apr 25.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23426947
6.
Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B.
N Engl J Med
; 365(25): 2357-65, 2011 Dec 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22149959
7.
AAV-mediated gene transfer in the perinatal period results in expression of FVII at levels that protect against fatal spontaneous hemorrhage.
Blood
; 119(4): 957-66, 2012 Jan 26.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22134170
8.
Preclinical dose-finding study with a liver-tropic, recombinant AAV-2/8 vector in the mouse model of galactosialidosis.
Mol Ther
; 20(2): 267-74, 2012 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22008912
9.
A self-inactivating lentiviral vector for SCID-X1 gene therapy that does not activate LMO2 expression in human T cells.
Blood
; 116(6): 900-8, 2010 Aug 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20457870
10.
Long-term safety and efficacy following systemic administration of a self-complementary AAV vector encoding human FIX pseudotyped with serotype 5 and 8 capsid proteins.
Mol Ther
; 19(5): 876-85, 2011 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21245849
11.
Preventing packaging of translatable P5-associated DNA contaminants in recombinant AAV vector preps.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 24: 280-291, 2022 Mar 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35211640
12.
Efficient construction of producer cell lines for a SIN lentiviral vector for SCID-X1 gene therapy by concatemeric array transfection.
Blood
; 113(21): 5104-10, 2009 May 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19286997
13.
Soluble receptor-mediated selective inhibition of VEGFR and PDGFRbeta signaling during physiologic and tumor angiogenesis.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(29): 10185-90, 2008 Jul 22.
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| MEDLINE | ID: mdl-18632559
14.
Exogenous control of mammalian gene expression through modulation of RNA self-cleavage.
Nature
; 431(7007): 471-6, 2004 Sep 23.
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| MEDLINE | ID: mdl-15386015
15.
Correction of murine sickle cell disease using gamma-globin lentiviral vectors to mediate high-level expression of fetal hemoglobin.
Mol Ther
; 17(2): 245-52, 2009 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19050697
16.
False-positive HIV PCR test following ex vivo lentiviral gene transfer treatment of X-linked severe combined immunodeficiency vector.
Mol Ther
; 22(2): 244-245, 2014 Feb.
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| MEDLINE | ID: mdl-24487563
17.
Globin lentiviral vector insertions can perturb the expression of endogenous genes in beta-thalassemic hematopoietic cells.
Mol Ther
; 16(3): 525-33, 2008 Mar.
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| MEDLINE | ID: mdl-18195719
18.
Determining the Minimally Effective Dose of a Clinical Candidate AAV Vector in a Mouse Model of Crigler-Najjar Syndrome.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 10: 237-244, 2018 Sep 21.
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| MEDLINE | ID: mdl-30112420
19.
Adeno-associated virus vector-mediated systemic delivery of IFN-beta combined with low-dose cyclophosphamide affects tumor regression in murine neuroblastoma models.
Clin Cancer Res
; 11(16): 6020-9, 2005 Aug 15.
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| MEDLINE | ID: mdl-16115947
20.
Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy for X-linked severe combined immunodeficiency.
Sci Transl Med
; 8(335): 335ra57, 2016 04 20.
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| MEDLINE | ID: mdl-27099176