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1.
Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Ambulatory Patients (Aged ≥4 to <8 Years) with Duchenne Muscular Dystrophy: 1-Year Interim Results from Study SRP-9001-103 (ENDEAVOR).
Ann Neurol
; 94(5): 955-968, 2023 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37539981
2.
Long-term safety and functional outcomes of delandistrogene moxeparvovec gene therapy in patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1/2a nonrandomized trial.
Muscle Nerve
; 69(1): 93-98, 2024 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37577753
3.
Neurocognitive and emotional factors predict pain-related healthcare utilization in children with sickle cell disease.
Pediatr Blood Cancer
; 70(6): e30346, 2023 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37026487
4.
Defective membrane fusion and repair in Anoctamin5-deficient muscular dystrophy.
Hum Mol Genet
; 25(10): 1900-1911, 2016 05 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26911675
5.
Systemic AAV-Mediated ß-Sarcoglycan Delivery Targeting Cardiac and Skeletal Muscle Ameliorates Histological and Functional Deficits in LGMD2E Mice.
Mol Ther
; 25(4): 855-869, 2017 04 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28284983
6.
Micro-dystrophin and follistatin co-delivery restores muscle function in aged DMD model.
Hum Mol Genet
; 22(24): 4929-37, 2013 Dec 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23863459
7.
Vascular delivery of rAAVrh74.MCK.GALGT2 to the gastrocnemius muscle of the rhesus macaque stimulates the expression of dystrophin and laminin α2 surrogates.
Mol Ther
; 22(4): 713-24, 2014 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24145553
8.
Use of plasmapheresis to lower anti-AAV antibodies in nonhuman primates with pre-existing immunity to AAVrh74.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101195, 2024 Mar 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38327805
9.
Gene therapy with bidridistrogene xeboparvovec for limb-girdle muscular dystrophy type 2E/R4: phase 1/2 trial results.
Nat Med
; 30(1): 199-206, 2024 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38177855
10.
Expression and function of four AAV-based constructs for dystrophin restoration in the mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy.
Biol Open
; 12(9)2023 09 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37670674
11.
Evaluation of rAAVrh74 gene therapy vector seroprevalence by measurement of total binding antibodies in patients with Duchenne muscular dystrophy.
Ther Adv Neurol Disord
; 16: 17562864221149781, 2023.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36710722
12.
Systemic γ-sarcoglycan AAV gene transfer results in dose-dependent correction of muscle deficits in the LGMD 2C/R5 mouse model.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 28: 284-299, 2023 Mar 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36816759
13.
Expression of SRP-9001 dystrophin and stabilization of motor function up to 2 years post-treatment with delandistrogene moxeparvovec gene therapy in individuals with Duchenne muscular dystrophy.
Front Cell Dev Biol
; 11: 1167762, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37497476
14.
Testing preexisting antibodies prior to AAV gene transfer therapy: rationale, lessons and future considerations.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 25: 74-83, 2022 Jun 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35356756
15.
Effect of Hometown Seasonality on Undergraduate Students' Risk of Developing Seasonal Affective Disorder.
Hawaii J Health Soc Welf
; 80(12): 298-303, 2021 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34877542
16.
Dose-Escalation Study of Systemically Delivered rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in the mdx Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
Hum Gene Ther
; 32(7-8): 375-389, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33397205
17.
Preclinical Systemic Delivery of Adeno-Associated α-Sarcoglycan Gene Transfer for Limb-Girdle Muscular Dystrophy.
Hum Gene Ther
; 32(7-8): 390-404, 2021 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33349138
18.
Unmet needs and evolving treatment for limb girdle muscular dystrophies.
Neurodegener Dis Manag
; 11(5): 411-429, 2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34472379
19.
Computerized Working Memory Training for Children With Neurofibromatosis Type 1 (NF1): A Pilot Study.
J Child Neurol
; 36(12): 1078-1085, 2021 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34472416
20.
Assessment of Systemic Delivery of rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Nonrandomized Controlled Trial.
JAMA Neurol
; 77(9): 1122-1131, 2020 09 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32539076