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1.
A phenylalanine-free recombinant nutritional protein for the dietary management of phenylketonuria.
J Inherit Metab Dis
; 2024 Feb 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38390655
2.
Development of Covalent Chitosan-Polyethylenimine Derivatives as Gene Delivery Vehicle: Synthesis, Characterization, and Evaluation.
Int J Mol Sci
; 22(8)2021 Apr 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33917124
3.
Tetrahydrobiopterin treatment reduces brain L-Phe but only partially improves serotonin in hyperphenylalaninemic ENU1/2 mice.
J Inherit Metab Dis
; 41(4): 709-718, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29520738
4.
Core-Shell Structured Chitosan-Polyethylenimine Nanoparticles for Gene Delivery: Improved Stability, Cellular Uptake, and Transfection Efficiency.
Macromol Biosci
; 23(1): e2200314, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36200651
5.
Delivery of non-viral naked DNA vectors to liver in small weaned pigs by hydrodynamic retrograde intrabiliary injection.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 24: 268-279, 2022 Mar 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35211639
6.
In vivo prime editing of a metabolic liver disease in mice.
Sci Transl Med
; 14(636): eabl9238, 2022 03 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35294257
7.
Intrabiliary infusion of naked DNA vectors targets periportal hepatocytes in mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 27: 352-367, 2022 Dec 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36381301
8.
Improvement of DNA Vector Delivery of DOTAP Lipoplexes by Short-Chain Aminolipids.
ACS Omega
; 5(38): 24724-24732, 2020 Sep 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33015490
9.
State-of-the-Art 2019 on Gene Therapy for Phenylketonuria.
Hum Gene Ther
; 30(10): 1274-1283, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31364419
10.
Treatment of Cystathionine ß-Synthase Deficiency in Mice Using a Minicircle-Based Naked DNA Vector.
Hum Gene Ther
; 30(9): 1093-1100, 2019 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31084364
11.
Fusion-dependent formation of lipid nanoparticles containing macromolecular payloads.
Nanoscale
; 11(18): 9023-9031, 2019 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31021343
12.
Treatment of a metabolic liver disease by in vivo genome base editing in adult mice.
Nat Med
; 24(10): 1519-1525, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30297904
13.
A simple dried blood spot-method for in vivo measurement of ureagenesis by gas chromatography-mass spectrometry using stable isotopes.
Clin Chim Acta
; 464: 236-243, 2017 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27923571
14.
Low-Dose Gene Therapy for Murine PKU Using Episomal Naked DNA Vectors Expressing PAH from Its Endogenous Liver Promoter.
Mol Ther Nucleic Acids
; 7: 339-349, 2017 Jun 16.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28624210
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