Detalles de la búsqueda
1.
Artificial microRNA suppresses C9ORF72 variants and decreases toxic dipeptide repeat proteins in vivo.
Gene Ther
; 31(3-4): 105-118, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37752346
2.
Intratracheally administered LNA gapmer antisense oligonucleotides induce robust gene silencing in mouse lung fibroblasts.
Nucleic Acids Res
; 50(15): 8418-8430, 2022 08 26.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35920332
3.
Muscle-Directed Delivery of an AAV1 Vector Leads to Capsid-Specific T Cell Exhaustion in Nonhuman Primates and Humans.
Mol Ther
; 28(3): 747-757, 2020 03 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31982038
4.
Editing out five Serpina1 paralogs to create a mouse model of genetic emphysema.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 115(11): 2788-2793, 2018 03 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29453277
5.
The rapidly evolving state of gene therapy.
FASEB J
; 32(4): 1733-1740, 2018 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31282760
6.
5 Year Expression and Neutrophil Defect Repair after Gene Therapy in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency.
Mol Ther
; 25(6): 1387-1394, 2017 06 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28408179
7.
Alpha-1 Antitrypsin Deficiency.
Methods Mol Biol
; 2750: 1-7, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38108962
8.
Serum Western Blot for the Detection of a c-Myc Protein Tag in Non-human Primates and Mice.
Methods Mol Biol
; 2750: 107-112, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38108971
9.
Approaches to Therapeutic Gene Editing in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency.
Methods Mol Biol
; 2750: 11-17, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38108963
10.
Improved gene therapy for spinal muscular atrophy in mice using codon-optimized hSMN1 transgene and hSMN1 gene-derived promotor.
EMBO Mol Med
; 16(4): 945-965, 2024 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38413838
11.
Biodistribution and safety of a single rAAV3B-AAT vector for silencing and replacement of alpha-1 antitrypsin in Cynomolgus macaques.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101200, 2024 Mar 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38445045
12.
Sustained miRNA-mediated knockdown of mutant AAT with simultaneous augmentation of wild-type AAT has minimal effect on global liver miRNA profiles.
Mol Ther
; 20(3): 590-600, 2012 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22252449
13.
Gene therapy for alpha-1 antitrypsin deficiency: an update.
Expert Opin Biol Ther
; 23(3): 283-291, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36825473
14.
Therapeutic plasma exchange to mitigate flunixin meglumine overdose in a cria.
J Vet Emerg Crit Care (San Antonio)
; 31(4): 521-524, 2021 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33955631
15.
Modulating immune responses to AAV by expanded polyclonal T-regs and capsid specific chimeric antigen receptor T-regulatory cells.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 23: 490-506, 2021 Dec 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34853797
16.
Urinary bladder agenesis in an alpaca (Vicugna pacos) cria.
J Vet Diagn Invest
; 22(3): 473-5, 2010 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20453232
17.
Bridging from Intramuscular to Limb Perfusion Delivery of rAAV: Optimization in a Non-human Primate Study.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 13: 233-242, 2019 Jun 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30828586
18.
Genotyping Protocol for the Alpha-1 Antitrypsin (PiZ) Mouse Model.
Methods Mol Biol
; 1639: 61-65, 2017.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28752446
19.
Gene Therapy and the Use of Animal Models: Why Mice Alone Are Not Sufficient.
Hum Gene Ther
; 33(9-10): 477-478, 2022 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35576406
20.
Therapeutics: Gene Therapy for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency.
Methods Mol Biol
; 1639: 267-275, 2017.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28752467