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1.
Prevalence of autosomal dominant polycystic kidney disease in the European Union.
Nephrol Dial Transplant
; 32(8): 1356-1363, 2017 Aug 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27325254
2.
Suitability Of Nitisinone In Alkaptonuria 1 (SONIA 1): an international, multicentre, randomised, open-label, no-treatment controlled, parallel-group, dose-response study to investigate the effect of once daily nitisinone on 24-h urinary homogentisic acid excretion in patients with alkaptonuria after 4 weeks of treatment.
Ann Rheum Dis
; 75(2): 362-7, 2016 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25475116
3.
Clinical development innovation in rare diseases: lessons learned and best practices from the DevelopAKUre consortium.
Orphanet J Rare Dis
; 16(1): 510, 2021 12 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34906169
4.
Efficacy and safety of once-daily nitisinone for patients with alkaptonuria (SONIA 2): an international, multicentre, open-label, randomised controlled trial.
Lancet Diabetes Endocrinol
; 8(9): 762-772, 2020 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32822600
5.
Twelve novel HGD gene variants identified in 99 alkaptonuria patients: focus on 'black bone disease' in Italy.
Eur J Hum Genet
; 24(1): 66-72, 2016 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25804398
6.
Relationship Between Serum Concentrations of Nitisinone and Its Effect on Homogentisic Acid and Tyrosine in Patients with Alkaptonuria.
JIMD Rep
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25772318
7.
The current status of orphan drug development in Europe and the US.
Intractable Rare Dis Res
; 3(1): 1-7, 2014 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25343119
8.
A new model for drug development using a multi-stakeholder consortium.
BMJ
; 348: g1850, 2014 Mar 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24603569
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