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1.
Cmah-dystrophin deficient mdx mice display an accelerated cardiac phenotype that is improved following peptide-PMO exon skipping treatment.
Hum Mol Genet
; 28(3): 396-406, 2019 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30281092
2.
Muscle overexpression of Klf15 via an AAV8-Spc5-12 construct does not provide benefits in spinal muscular atrophy mice.
Gene Ther
; 27(10-11): 505-515, 2019 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32313099
3.
Systemic peptide-mediated oligonucleotide therapy improves long-term survival in spinal muscular atrophy.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 113(39): 10962-7, 2016 09 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27621445
4.
Genetic therapies for RNA mis-splicing diseases.
Trends Genet
; 27(5): 196-205, 2011 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21497936
5.
PepFect 14, a novel cell-penetrating peptide for oligonucleotide delivery in solution and as solid formulation.
Nucleic Acids Res
; 39(12): 5284-98, 2011 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21345932
6.
PRMT inhibitor promotes SMN2 exon 7 inclusion and synergizes with nusinersen to rescue SMA mice.
EMBO Mol Med
; 15(11): e17683, 2023 11 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37724723
7.
Evaluating Efficacy of Peptide-Delivered Oligonucleotides Using the Severe Taiwanese SMA Mouse Model.
Methods Mol Biol
; 2383: 491-513, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34766309
8.
Antibody-oligonucleotide conjugate achieves CNS delivery in animal models for spinal muscular atrophy.
JCI Insight
; 7(24)2022 12 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36346674
9.
Combining multiomics and drug perturbation profiles to identify muscle-specific treatments for spinal muscular atrophy.
JCI Insight
; 6(13)2021 07 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34236053
10.
Targeting the 5' untranslated region of SMN2 as a therapeutic strategy for spinal muscular atrophy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 23: 731-742, 2021 Mar 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33575118
11.
Mesyl Phosphoramidate Oligonucleotides as Potential Splice-Switching Agents: Impact of Backbone Structure on Activity and Intracellular Localization.
Nucleic Acid Ther
; 31(3): 190-200, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33989066
12.
Delivery of oligonucleotide-based therapeutics: challenges and opportunities.
EMBO Mol Med
; 13(4): e13243, 2021 04 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33821570
13.
Molecular and phenotypic reassessment of an infrequently used mouse model for spinal muscular atrophy.
Biochem Biophys Res Commun
; 391(1): 517-22, 2010 Jan 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19961830
14.
Evaluation of Cell-Penetrating Peptide Delivery of Antisense Oligonucleotides for Therapeutic Efficacy in Spinal Muscular Atrophy.
Methods Mol Biol
; 2036: 221-236, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31410800
15.
Interventions Targeting Glucocorticoid-Krüppel-like Factor 15-Branched-Chain Amino Acid Signaling Improve Disease Phenotypes in Spinal Muscular Atrophy Mice.
EBioMedicine
; 31: 226-242, 2018 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29735415
16.
Identification of a Peptide for Systemic Brain Delivery of a Morpholino Oligonucleotide in Mouse Models of Spinal Muscular Atrophy.
Nucleic Acid Ther
; 27(3): 130-143, 2017 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28118087
17.
Multiple isoforms of the KC1 cotransporter are expressed in sickle and normal erythroid cells.
Exp Hematol
; 33(6): 624-31, 2005 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15911086
18.
Transfer of genetic therapy across human populations: molecular targets for increasing patient coverage in repeat expansion diseases.
Eur J Hum Genet
; 24(2): 271-6, 2016 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25990798
19.
Negative regulatory elements are present in the human LMO2 oncogene and may contribute to its expression in leukemia.
Leuk Res
; 29(1): 89-97, 2005 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15541480
20.
Peptide nanoparticle delivery of charge-neutral splice-switching morpholino oligonucleotides.
Nucleic Acid Ther
; 25(2): 65-77, 2015 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25594433