Detalles de la búsqueda
1.
Morc2a variants cause hydroxyl radical-mediated neuropathy and are rescued by restoring GHKL ATPase.
Brain
; 147(6): 2114-2127, 2024 Jun 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38227798
2.
High Homology-Directed Repair Using Mitosis Phase and Nucleus Localizing Signal.
Int J Mol Sci
; 21(11)2020 May 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32466470
3.
In vivo LNP-CRISPR Approaches for the Treatment of Hemophilia.
Mol Diagn Ther
; 28(3): 239-248, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38538969
4.
In vivo genome editing for hemophilia B therapy by the combination of rebalancing and therapeutic gene knockin using a viral and non-viral vector.
Mol Ther Nucleic Acids
; 32: 161-172, 2023 Jun 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37064777
5.
In vivo genome editing using 244-cis LNPs and low-dose AAV achieves therapeutic threshold in hemophilia A mice.
Mol Ther Nucleic Acids
; 34: 102050, 2023 Dec 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37916225
6.
Genome editing-mediated knock-in of therapeutic genes ameliorates the disease phenotype in a model of hemophilia.
Mol Ther Nucleic Acids
; 29: 551-562, 2022 Sep 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36090746
7.
In vivo delivery of CRISPR-Cas9 using lipid nanoparticles enables antithrombin gene editing for sustainable hemophilia A and B therapy.
Sci Adv
; 8(3): eabj6901, 2022 01 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35061543
8.
Novel Severe Hemophilia A Mouse Model with Factor VIII Intron 22 Inversion.
Biology (Basel)
; 10(8)2021 Jul 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34439937
9.
Positive Correlation between nNOS and Stress-Activated Bowel Motility Is Confirmed by In Vivo HiBiT System.
Cells
; 10(5)2021 04 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33925396
10.
Morc2a p.S87L mutant mice develop peripheral and central neuropathies associated with neuronal DNA damage and apoptosis.
Dis Model Mech
; 14(10)2021 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34695197
11.
The position of the target site for engineered nucleases improves the aberrant mRNA clearance in in vivo genome editing.
Sci Rep
; 10(1): 4173, 2020 03 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32144373
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