Detalles de la búsqueda
1.
Use of adenine base editing and homology-independent targeted integration strategies to correct the cystic fibrosis causing variant, W1282X.
Hum Mol Genet
; 32(23): 3237-3248, 2023 Nov 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37649273
2.
Use of Human Induced Pluripotent Stem Cells and Kidney Organoids To Develop a Cysteamine/mTOR Inhibition Combination Therapy for Cystinosis.
J Am Soc Nephrol
; 31(5): 962-982, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32198276
3.
CRISPR Deletion of a SVA Retrotransposon Demonstrates Function as a cis-Regulatory Element at the TRPV1/TRPV3 Intergenic Region.
Int J Mol Sci
; 22(4)2021 Feb 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33671852
4.
Correction: Cost of gene therapy.
Gene Ther
; 31(3-4): 195-196, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38172433
5.
Cost of gene therapy.
Gene Ther
; 30(10-11): 737, 2023 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37938351
6.
A beginner's guide to gene editing.
Exp Physiol
; 103(4): 439-448, 2018 04 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29282799
7.
Prime editing - an update on the field.
Gene Ther
; 28(7-8): 396-401, 2021 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34031549
8.
Impact of gene editing on the study of cystic fibrosis.
Hum Genet
; 135(9): 983-92, 2016 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27325484
9.
Development of novel therapeutics for all individuals with CF (the future goes on).
J Cyst Fibros
; 22 Suppl 1: S45-S49, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36319570
10.
Mutation-class dependent signatures outweigh disease-associated processes in cystic fibrosis cells.
Cell Biosci
; 13(1): 26, 2023 Feb 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36759923
11.
Molecular and functional correction of a deep intronic splicing mutation in CFTR by CRISPR-Cas9 gene editing.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 31: 101140, 2023 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38027060
12.
CFTR RNA- and DNA-based therapies.
Curr Opin Pharmacol
; 65: 102247, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35709547
13.
Comparison of Cas9 and Cas12a CRISPR editing methods to correct the W1282X-CFTR mutation.
J Cyst Fibros
; 21(1): 181-187, 2022 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34103250
14.
In Vitro and In Vivo Models to Study Nephropathic Cystinosis.
Cells
; 11(1)2021 12 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35011573
15.
AAV2-mediated in vivo immune gene therapy of solid tumours.
Genet Vaccines Ther
; 8: 8, 2010 Dec 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21172020
16.
Effects of GDF5 overexpression on embryonic rat dopaminergic neurones in vitro and in vivo.
J Neural Transm (Vienna)
; 117(5): 559-72, 2010 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20349094
17.
Polycystic Kidney Disease Ryanodine Receptor Domain (PKDRR) Proteins in Oomycetes.
Pathogens
; 9(7)2020 Jul 16.
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| MEDLINE | ID: mdl-32708691
18.
Minigene assay to Evaluate CRISPR/Cas9-based excision of Intronic mutations that Cause Aberrant Splicing in Human Cells.
Bio Protoc
; 9(11): e3251, 2019 Jun 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33654776
19.
Gene and Base Editing as a Therapeutic Option for Cystic Fibrosis-Learning from Other Diseases.
Genes (Basel)
; 10(5)2019 05 21.
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| MEDLINE | ID: mdl-31117296
20.
Viral vectors in cancer immunotherapy: which vector for which strategy?
Curr Gene Ther
; 8(2): 66-78, 2008 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18393828