Detalles de la búsqueda
1.
A combinatorial approach for achieving CNS-selective RNAi.
Nucleic Acids Res
; 52(9): 5273-5284, 2024 May 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38348876
2.
Silencing Apoe with divalent-siRNAs improves amyloid burden and activates immune response pathways in Alzheimer's disease.
Alzheimers Dement
; 20(4): 2632-2652, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38375983
3.
An RNAi therapeutic targeting hepatic DGAT2 in a genetically obese mouse model of nonalcoholic steatohepatitis.
Mol Ther
; 30(3): 1329-1342, 2022 03 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34774753
4.
Structurally constrained phosphonate internucleotide linkage impacts oligonucleotide-enzyme interaction, and modulates siRNA activity and allele specificity.
Nucleic Acids Res
; 49(21): 12069-12088, 2021 12 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34850120
5.
Diverse lipid conjugates for functional extra-hepatic siRNA delivery in vivo.
Nucleic Acids Res
; 47(3): 1082-1096, 2019 02 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30544191
6.
Hydrophobicity drives the systemic distribution of lipid-conjugated siRNAs via lipid transport pathways.
Nucleic Acids Res
; 47(3): 1070-1081, 2019 02 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30535404
7.
Comparison of partially and fully chemically-modified siRNA in conjugate-mediated delivery in vivo.
Nucleic Acids Res
; 46(5): 2185-2196, 2018 03 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29432571
8.
Optimized Cholesterol-siRNA Chemistry Improves Productive Loading onto Extracellular Vesicles.
Mol Ther
; 26(8): 1973-1982, 2018 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29937418
9.
Novel Cluster and Monomer-Based GalNAc Structures Induce Effective Uptake of siRNAs in Vitro and in Vivo.
Bioconjug Chem
; 29(7): 2478-2488, 2018 07 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29898368
10.
Exosome-mediated Delivery of Hydrophobically Modified siRNA for Huntingtin mRNA Silencing.
Mol Ther
; 24(10): 1836-1847, 2016 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27506293
11.
Guanabenz (Wytensin™) selectively enhances uptake and efficacy of hydrophobically modified siRNAs.
Nucleic Acids Res
; 43(18): 8664-72, 2015 Oct 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26400165
12.
Single intravitreal administration of a tetravalent siRNA exhibits robust and efficient gene silencing in mouse and pig photoreceptors.
Mol Ther Nucleic Acids
; 35(1): 102088, 2024 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38192611
13.
Challenges of Assessing Exon 53 Skipping of the Human DMD Transcript with Locked Nucleic Acid-Modified Antisense Oligonucleotides in a Mouse Model for Duchenne Muscular Dystrophy.
Nucleic Acid Ther
; 33(6): 348-360, 2023 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38010230
14.
Single intravitreal administration of a tetravalent siRNA exhibits robust and efficient gene silencing in rodent and swine photoreceptors.
bioRxiv
; 2023 Sep 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37790464
15.
Extended Nucleic Acid (exNA): A Novel, Biologically Compatible Backbone that Significantly Enhances Oligonucleotide Efficacy in vivo.
Res Sq
; 2023 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37398145
16.
Extended Nucleic Acid (exNA): A Novel, Biologically Compatible Backbone that Significantly Enhances Oligonucleotide Efficacy in vivo.
bioRxiv
; 2023 May 26.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37292886
17.
PK-modifying anchors significantly alter clearance kinetics, tissue distribution, and efficacy of therapeutics siRNAs.
Mol Ther Nucleic Acids
; 29: 116-132, 2022 Sep 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35795486
18.
Chemical engineering of therapeutic siRNAs for allele-specific gene silencing in Huntington's disease models.
Nat Commun
; 13(1): 5802, 2022 10 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36192390
19.
Comparative route of administration studies using therapeutic siRNAs show widespread gene modulation in Dorset sheep.
JCI Insight
; 6(24)2021 12 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34935646
20.
Cell Type Impacts Accessibility of mRNA to Silencing by RNA Interference.
Mol Ther Nucleic Acids
; 21: 384-393, 2020 Sep 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32650236