Detalles de la búsqueda
1.
Disease correction by AAV-mediated gene therapy in a new mouse model of mucopolysaccharidosis type IIID.
Hum Mol Genet
; 26(8): 1535-1551, 2017 04 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28334745
2.
Biochemical, histological and functional correction of mucopolysaccharidosis type IIIB by intra-cerebrospinal fluid gene therapy.
Hum Mol Genet
; 24(7): 2078-95, 2015 Apr 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25524704
3.
In vivo genome editing restores haemostasis in a mouse model of haemophilia.
Nature
; 475(7355): 217-21, 2011 Jun 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21706032
4.
Insulin-like Growth Factor 2 Overexpression Induces ß-Cell Dysfunction and Increases Beta-cell Susceptibility to Damage.
J Biol Chem
; 290(27): 16772-85, 2015 Jul 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25971976
5.
Robust ZFN-mediated genome editing in adult hemophilic mice.
Blood
; 122(19): 3283-7, 2013 Nov 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24085764
6.
Insulin-like growth factor I (IGF-I)-induced chronic gliosis and retinal stress lead to neurodegeneration in a mouse model of retinopathy.
J Biol Chem
; 288(24): 17631-42, 2013 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23620587
7.
Modulation of CD8+ T cell responses to AAV vectors with IgG-derived MHC class II epitopes.
Mol Ther
; 21(9): 1727-37, 2013 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23857231
8.
Liver production of sulfamidase reverses peripheral and ameliorates CNS pathology in mucopolysaccharidosis IIIA mice.
Mol Ther
; 20(2): 254-66, 2012 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22008915
9.
Peripheral transvenular delivery of adeno-associated viral vectors to skeletal muscle as a novel therapy for hemophilia B.
Blood
; 115(23): 4678-88, 2010 Jun 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20335222
10.
Inhibition of hepatitis C virus replication using adeno-associated virus vector delivery of an exogenous anti-hepatitis C virus microRNA cluster.
Hepatology
; 52(6): 1877-87, 2010 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20931557
11.
Safety of AAV factor IX peripheral transvenular gene delivery to muscle in hemophilia B dogs.
Mol Ther
; 18(7): 1318-29, 2010 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20424599
12.
Seven-year follow-up of durability and safety of AAV CNS gene therapy for a lysosomal storage disorder in a large animal.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 23: 370-389, 2021 Dec 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34761052
13.
Increased intraocular insulin-like growth factor-I triggers blood-retinal barrier breakdown.
J Biol Chem
; 284(34): 22961-9, 2009 Aug 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19473988
14.
In Vivo Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type III (Sanfilippo Syndrome): A New Treatment Horizon.
Hum Gene Ther
; 30(10): 1211-1221, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31482754
15.
FGF21 gene therapy as treatment for obesity and insulin resistance.
EMBO Mol Med
; 10(8)2018 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29987000
16.
Increased ocular levels of IGF-1 in transgenic mice lead to diabetes-like eye disease.
J Clin Invest
; 113(8): 1149-57, 2004 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15085194
17.
AAV-mediated pancreatic overexpression of Igf1 counteracts progression to autoimmune diabetes in mice.
Mol Metab
; 6(7): 664-680, 2017 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28702323
18.
Long-Term Efficacy and Safety of Insulin and Glucokinase Gene Therapy for Diabetes: 8-Year Follow-Up in Dogs.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 6: 1-7, 2017 Sep 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28626777
19.
CNS-directed gene therapy for the treatment of neurologic and somatic mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome).
JCI Insight
; 1(9): e86696, 2016 06 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27699273
20.
Progressive neurologic and somatic disease in a novel mouse model of human mucopolysaccharidosis type IIIC.
Dis Model Mech
; 9(9): 999-1013, 2016 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27491071