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1.
Safety, immunogenicity, and clinical outcomes in patients with Morquio A syndrome participating in 2 sequential open-label studies of elosulfase alfa enzyme replacement therapy (MOR-002/MOR-100), representing 5â¯years of treatment.
Mol Genet Metab
; 123(4): 479-487, 2018 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29526614
2.
Impact of long-term elosulfase alfa on activities of daily living in patients with Morquio A syndrome in an open-label, multi-center, phase 3 extension study.
Mol Genet Metab
; 123(2): 127-134, 2018 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29248359
3.
Clinical overview and treatment options for non-skeletal manifestations of mucopolysaccharidosis type IVA.
J Inherit Metab Dis
; 36(2): 309-22, 2013 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22358740
4.
Diagnosing mucopolysaccharidosis IVA.
J Inherit Metab Dis
; 36(2): 293-307, 2013 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23371450
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