Detalles de la búsqueda
1.
Disease correction in mucopolysaccharidosis type IIIB mice by intraparenchymal or cisternal delivery of a capsid modified AAV8 codon-optimized NAGLU vector.
Hum Mol Genet
; 32(3): 417-430, 2023 01 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35997776
2.
Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy.
Mol Ther
; 32(1): 44-58, 2024 Jan 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37952085
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