Detalles de la búsqueda
1.
Neonatal brain-directed gene therapy rescues a mouse model of neurodegenerative CLN6 Batten disease.
Hum Mol Genet
; 28(23): 3867-3879, 2019 12 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31807779
2.
Future Prospects of Gene Therapy for Friedreich's Ataxia.
Int J Mol Sci
; 22(4)2021 Feb 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33670433
3.
Experimental gene therapies for the NCLs.
Biochim Biophys Acta Mol Basis Dis
; 1866(9): 165772, 2020 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32220628
4.
Viral delivery of C9orf72 hexanucleotide repeat expansions in mice leads to repeat-length-dependent neuropathology and behavioural deficits.
Dis Model Mech
; 10(7): 859-868, 2017 07 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28550099
5.
C9orf72 expansion disrupts ATM-mediated chromosomal break repair.
Nat Neurosci
; 20(9): 1225-1235, 2017 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28714954
6.
Current developments in gene therapy for amyotrophic lateral sclerosis.
Expert Opin Biol Ther
; 15(7): 935-47, 2015 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25959569
7.
CRB2 completes a fully expressed Crumbs complex in the Retinal Pigment Epithelium.
Sci Rep
; 5: 14504, 2015 Sep 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26404741
8.
Gene therapy: a promising approach to treating spinal muscular atrophy.
Hum Gene Ther
; 25(7): 575-86, 2014 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24845847
9.
Immunocytochemical evidence of the localization of the Crumbs homologue 3 protein (CRB3) in the developing and mature mouse retina.
PLoS One
; 7(11): e50511, 2012.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23226298
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