Detalles de la búsqueda
1.
An AsCas12f-based compact genome-editing tool derived by deep mutational scanning and structural analysis.
Cell
; 186(22): 4920-4935.e23, 2023 10 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37776859
2.
Successful liver transduction by re-administration of different adeno-associated virus vector serotypes in mice.
J Gene Med
; 25(8): e3505, 2023 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36972408
3.
[Application of genome editing technology in gene therapy].
Rinsho Ketsueki
; 63(11): 1558-1565, 2022.
Artículo
en Japonés
| MEDLINE | ID: mdl-36476798
4.
Non-transmissible MV Vector with Segmented RNA Genome Establishes Different Types of iPSCs from Hematopoietic Cells.
Mol Ther
; 28(1): 129-141, 2020 01 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31677955
5.
A pilot study to establish human T-cell leukemia virus type 1 (HTLV-1) carrier model using common marmoset (Callithrix jacchus).
J Med Primatol
; 49(2): 86-94, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31930552
6.
Nuclease-free Adeno-Associated Virus-Mediated Il2rg Gene Editing in X-SCID Mice.
Mol Ther
; 26(5): 1255-1265, 2018 05 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29606506
7.
Wnt3a stimulates maturation of impaired neutrophils developed from severe congenital neutropenia patient-derived pluripotent stem cells.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 110(8): 3023-8, 2013 Feb 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23382209
8.
PAM-flexible Cas9-mediated base editing of a hemophilia B mutation in induced pluripotent stem cells.
Commun Med (Lond)
; 3(1): 56, 2023 Apr 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37076593
9.
Genome editing of patient-derived iPSCs identifies a deep intronic variant causing aberrant splicing in hemophilia A.
Blood Adv
; 7(22): 7017-7027, 2023 11 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37792826
10.
Efficient gene transduction in pigs and macaques with the engineered AAV vector AAV.GT5 for hemophilia B gene therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 502-514, 2023 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37693948
11.
The seroprevalence of neutralizing antibodies against the adeno-associated virus capsids in Japanese hemophiliacs.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 27: 404-414, 2022 Dec 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36381300
12.
A sensitive and reproducible cell-based assay via secNanoLuc to detect neutralizing antibody against adeno-associated virus vector capsid.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 22: 162-171, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34485602
13.
Characterization and visualization of murine coagulation factor VIII-producing cells in vivo.
Sci Rep
; 11(1): 14824, 2021 07 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34290295
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