Detalles de la búsqueda
1.
Impact of enhanced metabolic stability on pharmacokinetics and pharmacodynamics of GalNAc-siRNA conjugates.
Nucleic Acids Res
; 45(19): 10969-10977, 2017 Nov 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28981809
2.
Clinical Proof of Concept for a Novel Hepatocyte-Targeting GalNAc-siRNA Conjugate.
Mol Ther
; 25(1): 71-78, 2017 Jan 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28129130
3.
Safety and efficacy of RNAi therapy for transthyretin amyloidosis.
N Engl J Med
; 369(9): 819-29, 2013 Aug 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23984729
4.
Effect of an RNA interference drug on the synthesis of proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) and the concentration of serum LDL cholesterol in healthy volunteers: a randomised, single-blind, placebo-controlled, phase 1 trial.
Lancet
; 383(9911): 60-68, 2014 Jan 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24094767
5.
Multivalent N-acetylgalactosamine-conjugated siRNA localizes in hepatocytes and elicits robust RNAi-mediated gene silencing.
J Am Chem Soc
; 136(49): 16958-61, 2014 Dec 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25434769
6.
Biodegradable lipids enabling rapidly eliminated lipid nanoparticles for systemic delivery of RNAi therapeutics.
Mol Ther
; 21(8): 1570-8, 2013 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23799535
7.
Harnessing a physiologic mechanism for siRNA delivery with mimetic lipoprotein particles.
Mol Ther
; 20(8): 1582-9, 2012 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22850721
8.
Metabolically Stable Anomeric Linkages Containing GalNAc-siRNA Conjugates: An Interplay among ASGPR, Glycosidase, and RISC Pathways.
J Med Chem
; 66(4): 2506-2523, 2023 02 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36757090
9.
Cytokine traps: multi-component, high-affinity blockers of cytokine action.
Nat Med
; 9(1): 47-52, 2003 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12483208
10.
Anti-von Willebrand factor aptamer ARC1779 for refractory thrombotic thrombocytopenic purpura.
Transfusion
; 49(10): 2181-5, 2009 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19538431
11.
First-in-human evaluation of anti von Willebrand factor therapeutic aptamer ARC1779 in healthy volunteers.
Circulation
; 116(23): 2678-86, 2007 Dec 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18025536
12.
An RNAi therapeutic targeting antithrombin to rebalance the coagulation system and promote hemostasis in hemophilia.
Nat Med
; 21(5): 492-7, 2015 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25849132
13.
First-in-humans trial of an RNA interference therapeutic targeting VEGF and KSP in cancer patients with liver involvement.
Cancer Discov
; 3(4): 406-17, 2013 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23358650
14.
A randomised pilot trial of the anti-von Willebrand factor aptamer ARC1779 in patients with type 2b von Willebrand disease.
Thromb Haemost
; 104(3): 563-70, 2010 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20589313
15.
A status report on RNAi therapeutics.
Silence
; 1(1): 14, 2010 Jul 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20615220
16.
In vivo quantification of formulated and chemically modified small interfering RNA by heating-in-Triton quantitative reverse transcription polymerase chain reaction (HIT qRT-PCR).
Silence
; 1(1): 16, 2010 Aug 23.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20731861
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