Detalles de la búsqueda
1.
Allele-specific editing ameliorates dominant retinitis pigmentosa in a transgenic mouse model.
Am J Hum Genet
; 108(2): 295-308, 2021 02 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33508235
2.
Improved dual AAV vectors with reduced expression of truncated proteins are safe and effective in the retina of a mouse model of Stargardt disease.
Hum Mol Genet
; 24(23): 6811-25, 2015 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26420842
3.
Non-erythropoietic erythropoietin derivatives protect from light-induced and genetic photoreceptor degeneration.
Hum Mol Genet
; 20(11): 2251-62, 2011 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21421996
4.
Efficacy, pharmacokinetics, and safety in the mouse and primate retina of dual AAV vectors for Usher syndrome type 1B.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 28: 396-411, 2023 Mar 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36910588
5.
Therapeutic homology-independent targeted integration in retina and liver.
Nat Commun
; 13(1): 1963, 2022 04 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35414130
6.
Inclusion of a degron reduces levelsof undesired inteins after AAV-mediated proteintrans-splicing in the retina.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 23: 448-459, 2021 Dec 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34786437
7.
Intein-mediated protein trans-splicing expands adeno-associated virus transfer capacity in the retina.
Sci Transl Med
; 11(492)2019 05 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31092694
8.
High-Throughput Screening Identifies Kinase Inhibitors That Increase Dual Adeno-Associated Viral Vector Transduction In Vitro and in Mouse Retina.
Hum Gene Ther
; 29(8): 886-901, 2018 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29641320
9.
Effective delivery of large genes to the retina by dual AAV vectors.
EMBO Mol Med
; 6(2): 194-211, 2014 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24150896
10.
AAV-mediated gene replacement, either alone or in combination with physical and pharmacological agents, results in partial and transient protection from photoreceptor degeneration associated with betaPDE deficiency.
Invest Ophthalmol Vis Sci
; 52(8): 5713-9, 2011 Jul 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21273543
11.
Novel adeno-associated virus serotypes efficiently transduce murine photoreceptors.
J Virol
; 81(20): 11372-80, 2007 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17699581
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