Detalles de la búsqueda
1.
AAV9 Gene Therapy Increases Lifespan and Treats Pathological and Behavioral Abnormalities in a Mouse Model of CLN8-Batten Disease.
Mol Ther
; 29(1): 162-175, 2021 01 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33010819
2.
Gene Therapy Corrects Brain and Behavioral Pathologies in CLN6-Batten Disease.
Mol Ther
; 27(10): 1836-1847, 2019 10 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31331814
3.
NF1+/ex42del miniswine model the cellular disruptions and behavioral presentations of NF1-associated cognitive and motor impairment.
Clin Transl Sci
; 17(6): e13858, 2024 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38932491
4.
A novel porcine model of CLN3 Batten disease recapitulates clinical phenotypes.
Dis Model Mech
; 16(8)2023 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37305926
5.
Sortilin inhibition treats multiple neurodegenerative lysosomal storage disorders.
bioRxiv
; 2023 Sep 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37790379
6.
Early postnatal administration of an AAV9 gene therapy is safe and efficacious in CLN3 disease.
Front Genet
; 14: 1118649, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37035740
7.
Sex-split analysis of pathology and motor-behavioral outcomes in a mouse model of CLN8-Batten disease reveals an increased disease burden and trajectory in female Cln8mnd mice.
Orphanet J Rare Dis
; 17(1): 411, 2022 11 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36369162
8.
Transmembrane Batten Disease Proteins Interact With a Shared Network of Vesicle Sorting Proteins, Impacting Their Synaptic Enrichment.
Front Neurosci
; 16: 834780, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35692423
9.
Glycerophosphoinositol is Elevated in Blood Samples From CLN3 Δex7-8 pigs, Cln3 Δex7-8 Mice, and CLN3-Affected Individuals.
Biomark Insights
; 17: 11772719221107765, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36212622
10.
A Novel Porcine Model of CLN2 Batten Disease that Recapitulates Patient Phenotypes.
Neurotherapeutics
; 19(6): 1905-1919, 2022 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36100791
11.
Intracranial delivery of AAV9 gene therapy partially prevents retinal degeneration and visual deficits in CLN6-Batten disease mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 20: 497-507, 2021 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33665223
12.
A human model of Batten disease shows role of CLN3 in phagocytosis at the photoreceptor-RPE interface.
Commun Biol
; 4(1): 161, 2021 02 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33547385
13.
Preparation, FPLC Purification and LC-FT-ICR-MS of Proteins.
Bio Protoc
; 10(7): e3570, 2020 Apr 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33659540
14.
A tailored Cln3Q352X mouse model for testing therapeutic interventions in CLN3 Batten disease.
Sci Rep
; 10(1): 10591, 2020 06 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32601357
15.
Therapeutic efficacy of antisense oligonucleotides in mouse models of CLN3 Batten disease.
Nat Med
; 26(9): 1444-1451, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32719489
16.
Author Correction: Characterization of a recurrent missense mutation in the forkhead DNA-binding domain of FOXP1.
Sci Rep
; 10(1): 6635, 2020 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32296074
17.
A multimodal approach to identify clinically relevant biomarkers to comprehensively monitor disease progression in a mouse model of pediatric neurodegenerative disease.
Prog Neurobiol
; 189: 101789, 2020 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32198061
18.
Changes in motor behavior, neuropathology, and gut microbiota of a Batten disease mouse model following administration of acidified drinking water.
Sci Rep
; 9(1): 14962, 2019 10 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31628420
19.
Therapeutic landscape for Batten disease: current treatments and future prospects.
Nat Rev Neurol
; 15(3): 161-178, 2019 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30783219
20.
Tracking sex-dependent differences in a mouse model of CLN6-Batten disease.
Orphanet J Rare Dis
; 14(1): 19, 2019 01 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30665444