Detalles de la búsqueda
1.
Dystrophin rescue by trans-splicing: a strategy for DMD genotypes not eligible for exon skipping approaches.
Nucleic Acids Res
; 41(17): 8391-402, 2013 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23861443
2.
Recombination-activating gene 1 (Rag1)-deficient mice with severe combined immunodeficiency treated with lentiviral gene therapy demonstrate autoimmune Omenn-like syndrome.
J Allergy Clin Immunol
; 133(4): 1116-23, 2014 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24332219
3.
Gene Therapy via Trans-Splicing for LMNA-Related Congenital Muscular Dystrophy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 10: 376-386, 2018 Mar 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29499949
4.
Immortalized human myotonic dystrophy muscle cell lines to assess therapeutic compounds.
Dis Model Mech
; 10(4): 487-497, 2017 04 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28188264
5.
Reprogramming the Dynamin 2 mRNA by Spliceosome-mediated RNA Trans-splicing.
Mol Ther Nucleic Acids
; 5(9): e362, 2016 Sep 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27623444
6.
Splicing misregulation of SCN5A contributes to cardiac-conduction delay and heart arrhythmia in myotonic dystrophy.
Nat Commun
; 7: 11067, 2016 Apr 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27063795
7.
Abnormal splicing switch of DMD's penultimate exon compromises muscle fibre maintenance in myotonic dystrophy.
Nat Commun
; 6: 7205, 2015 May 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26018658
8.
New synthetic glycolipids for targeted gene transfer: synthesis, formulation in lipoplexes and specific interaction with lectin.
Drug Deliv
; 11(6): 351-63, 2004.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15736830
9.
Selective silencing of mutated mRNAs in DM1 by using modified hU7-snRNAs.
Nat Struct Mol Biol
; 18(1): 85-7, 2011 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21186365
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