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1.
Corrective GUSB transfer to the canine mucopolysaccharidosis VII brain.
Mol Ther
; 22(4): 762-73, 2014 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24343103
2.
Safe, efficient, and reproducible gene therapy of the brain in the dog models of Sanfilippo and Hurler syndromes.
Mol Ther
; 19(2): 251-9, 2011 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21139569
3.
Neonatal systemic delivery of scAAV9 in rodents and large animals results in gene transfer to RPE cells in the retina.
Exp Eye Res
; 93(4): 491-502, 2011 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21723863
4.
Intravenous administration of self-complementary AAV9 enables transgene delivery to adult motor neurons.
Mol Ther
; 17(7): 1187-96, 2009 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19367261
5.
Intra-CSF AAV9 and AAVrh10 Administration in Nonhuman Primates: Promising Routes and Vectors for Which Neurological Diseases?
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 771-784, 2020 Jun 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32355866
6.
Gene-gun biolistic immunization encoding glutamic acid decarboxylase: a model for studying Langerhans cell abnormalities and mimicry in the nonobese diabetic mouse.
Ann N Y Acad Sci
; 1051: 613-25, 2005 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16127002
7.
scAAV9 intracisternal delivery results in efficient gene transfer to the central nervous system of a feline model of motor neuron disease.
Hum Gene Ther
; 24(7): 670-82, 2013 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23799774
8.
Failure of lower motor neuron radial outgrowth precedes retrograde degeneration in a feline model of spinal muscular atrophy.
J Comp Neurol
; 520(8): 1737-50, 2012 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22120001
9.
Gene therapy of the brain in the dog model of Hurler's syndrome.
Ann Neurol
; 60(2): 204-13, 2006 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16718701
10.
Optimal design of a single recombinant adeno-associated virus derived from serotypes 1 and 2 to achieve more tightly regulated transgene expression from nonhuman primate muscle.
Mol Ther
; 9(3): 410-8, 2004 Mar.
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| MEDLINE | ID: mdl-15006608
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