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1.
Long-term functional correction of cystathionine ß-synthase deficiency in mice by adeno-associated viral gene therapy.
J Inherit Metab Dis
; 44(6): 1382-1392, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34528713
2.
Gene therapy for C1 esterase inhibitor deficiency in a Murine Model of Hereditary angioedema.
Allergy
; 74(6): 1081-1089, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30059156
3.
Vectored Intracerebral Immunization with the Anti-Tau Monoclonal Antibody PHF1 Markedly Reduces Tau Pathology in Mutant Tau Transgenic Mice.
J Neurosci
; 36(49): 12425-12435, 2016 12 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27927959
4.
Anti-hIgE gene therapy of peanut-induced anaphylaxis in a humanized murine model of peanut allergy.
J Allergy Clin Immunol
; 138(6): 1652-1662.e7, 2016 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27372563
5.
Gene therapy for metachromatic leukodystrophy.
J Neurosci Res
; 94(11): 1169-79, 2016 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27638601
6.
AAV-mediated persistent bevacizumab therapy suppresses tumor growth of ovarian cancer.
Gynecol Oncol
; 135(2): 325-32, 2014 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25108232
7.
Expression and processing of mature human frataxin after gene therapy in mice.
Sci Rep
; 14(1): 8391, 2024 04 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38600238
8.
Assessment of Residual Full-Length SV40 Large T Antigen in Clinical-Grade Adeno-Associated Virus Vectors Produced in 293T Cells.
Hum Gene Ther
; 34(15-16): 697-704, 2023 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37171121
9.
Preclinical safety and biodistribution assessment of Ad-KCNH2-G628S administered via atrial painting in New Zealand white rabbits.
Basic Clin Pharmacol Toxicol
; 133(2): 179-193, 2023 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37177881
10.
Safety of Intravenous Administration of an AAV8 Vector Coding for an Oxidation-Resistant Human α1-Antitrypsin for the Treatment of α1-Antitrypsin Deficiency.
Hum Gene Ther
; 34(3-4): 139-149, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36606685
11.
Expression and processing of mature human frataxin after gene therapy in mice.
Res Sq
; 2023 Dec 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38234818
12.
Positron Emission Tomography Quantitative Assessment of Off-Target Whole-Body Biodistribution of I-124-Labeled Adeno-Associated Virus Capsids Administered to Cerebral Spinal Fluid.
Hum Gene Ther
; 34(21-22): 1095-1106, 2023 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37624734
13.
Assessment of Safety and Biodistribution of AAVrh.10hCLN2 Following Intracisternal Administration in Nonhuman Primates for the Treatment of CLN2 Batten Disease.
Hum Gene Ther
; 34(17-18): 905-916, 2023 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37624739
14.
Identification of Safe and Effective Intravenous Dose of AAVrh.10hFXN to Treat the Cardiac Manifestations of Friedreich's Ataxia.
Hum Gene Ther
; 34(13-14): 605-615, 2023 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37166361
15.
Cocaine analog coupled to disrupted adenovirus: a vaccine strategy to evoke high-titer immunity against addictive drugs.
Mol Ther
; 19(3): 612-9, 2011 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21206484
16.
Genetic Modification of the AAV5 Capsid with Lysine Residues Results in a Lung-Tropic Liver-Detargeted Gene Transfer Vector.
Hum Gene Ther
; 33(3-4): 148-154, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35018834
17.
Automated Retinal Layer Segmentation in CLN2-Associated Disease: Commercially Available Software Characterizing a Progressive Maculopathy.
Transl Vis Sci Technol
; 10(8): 23, 2021 07 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34313725
18.
Safety of Direct Intraparenchymal AAVrh.10-Mediated Central Nervous System Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy.
Hum Gene Ther
; 32(11-12): 563-580, 2021 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33380277
19.
Cocaine vaccine dAd5GNE protects against moderate daily and high-dose "binge" cocaine use.
PLoS One
; 15(11): e0239780, 2020.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33253224
20.
Gene therapy for alpha 1-antitrypsin deficiency with an oxidant-resistant human alpha 1-antitrypsin.
JCI Insight
; 5(15)2020 08 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32759494