Detalles de la búsqueda
1.
APOE2 gene therapy reduces amyloid deposition and improves markers of neuroinflammation and neurodegeneration in a mouse model of Alzheimer disease.
Mol Ther
; 32(5): 1373-1386, 2024 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38504517
2.
The long non-coding RNA NEAT1 is elevated in polyglutamine repeat expansion diseases and protects from disease gene-dependent toxicities.
Hum Mol Genet
; 27(24): 4303-4314, 2018 12 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30239724
3.
Cochlear transduction via cerebrospinal fluid delivery of AAV in non-human primates.
Mol Ther
; 31(3): 609-612, 2023 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36610400
4.
Gene suppression strategies for dominantly inherited neurodegenerative diseases: lessons from Huntington's disease and spinocerebellar ataxia.
Hum Mol Genet
; 25(R1): R53-64, 2016 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26503961
5.
CRISPR/Cas9 Editing of the Mutant Huntingtin Allele In Vitro and In Vivo.
Mol Ther
; 25(1): 12-23, 2017 01 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28129107
6.
RNAi prevents and reverses phenotypes induced by mutant human ataxin-1.
Ann Neurol
; 80(5): 754-765, 2016 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27686464
7.
Broad distribution of ataxin 1 silencing in rhesus cerebella for spinocerebellar ataxia type 1 therapy.
Brain
; 138(Pt 12): 3555-66, 2015 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26490326
8.
Broad therapeutic benefit after RNAi expression vector delivery to deep cerebellar nuclei: implications for spinocerebellar ataxia type 1 therapy.
Mol Ther
; 22(3): 588-595, 2014 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24419082
9.
RNAi or overexpression: alternative therapies for Spinocerebellar Ataxia Type 1.
Neurobiol Dis
; 56: 6-13, 2013 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23583610
10.
APOE2 gene therapy reduces amyloid deposition, and improves markers of neuroinflammation and neurodegeneration in a mouse model of Alzheimer disease.
bioRxiv
; 2023 Aug 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37645718
11.
VWA3A-derived ependyma promoter drives increased therapeutic protein secretion into the CSF.
Mol Ther Nucleic Acids
; 33: 296-304, 2023 Sep 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37547292
12.
Combined overexpression of ATXN1L and mutant ATXN1 knockdown by AAV rescue motor phenotypes and gene signatures in SCA1 mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 25: 333-343, 2022 Jun 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35573049
13.
Toxicity after AAV delivery of RNAi expression constructs into nonhuman primate brain.
Nat Med
; 27(11): 1982-1989, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34663988
14.
Techniques for Intracranial Stereotaxic Injections of Adeno-Associated Viral Vectors in Adult Mice.
Curr Protoc Mouse Biol
; 8(4): e57, 2018 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30395418
15.
Viral Vectors for Gene Transfer.
Curr Protoc Mouse Biol
; 8(4): e58, 2018 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30485696
16.
Adeno-Associated Virus Production, Purification, and Titering.
Curr Protoc Mouse Biol
; 8(4): e56, 2018 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30489697
17.
RNA Interference of Human α-Synuclein in Mouse.
Front Neurol
; 8: 13, 2017.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28197125
18.
Recent advances in RNA interference therapeutics for CNS diseases.
Neurotherapeutics
; 10(3): 473-85, 2013 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23589092
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