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1.
Safety, tolerability, and pharmacokinetics of casimersen in patients with Duchenne muscular dystrophy amenable to exon 45 skipping: A randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-titration trial.
Muscle Nerve
; 64(3): 285-292, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34105177
2.
Randomized phase I clinical trial of anti-α-synuclein antibody BIIB054.
Mov Disord
; 34(8): 1154-1163, 2019 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31211448
3.
Long-Term Safety and Efficacy Data of Golodirsen in Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping: A First-in-human, Multicenter, Two-Part, Open-Label, Phase 1/2 Trial.
Nucleic Acid Ther
; 32(1): 29-39, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788571
4.
The administration of antisense oligonucleotide golodirsen reduces pathological regeneration in patients with Duchenne muscular dystrophy.
Acta Neuropathol Commun
; 9(1): 7, 2021 01 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33407808
5.
Open-Label Evaluation of Eteplirsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping: PROMOVI Trial.
J Neuromuscul Dis
; 8(6): 989-1001, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34120909
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