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1.
Triheptanoin Did Not Show Benefit versus Placebo for the Treatment of Paroxysmal Movement Disorders in Glut1 Deficiency Syndrome: Results of a Randomized Phase 3 Study.
Mov Disord
; 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38725190
2.
A randomized, double-blind trial of triheptanoin for drug-resistant epilepsy in glucose transporter 1 deficiency syndrome.
Epilepsia
; 63(7): 1748-1760, 2022 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35441706
3.
Retrospective chart review of urinary glycosaminoglycan excretion and long-term clinical outcomes of enzyme replacement therapy in patients with mucopolysaccharidoses.
Mol Genet Metab
; 130(4): 255-261, 2020 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32563631
4.
Identification of an active, well-tolerated dose of pralatrexate in patients with relapsed or refractory cutaneous T-cell lymphoma.
Blood
; 119(18): 4115-22, 2012 May 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22394596
5.
Results from a 3-year Non-interventional, Observational Disease Monitoring Program in Adults with GNE Myopathy.
J Neuromuscul Dis
; 8(2): 225-234, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33459658
6.
A phase 3 randomized study evaluating sialic acid extended-release for GNE myopathy.
Neurology
; 92(18): e2109-e2117, 2019 04 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31036580
7.
Aceneuramic Acid Extended Release Administration Maintains Upper Limb Muscle Strength in a 48-week Study of Subjects with GNE Myopathy: Results from a Phase 2, Randomized, Controlled Study.
J Neuromuscul Dis
; 3(1): 49-66, 2016 03 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27854209
8.
Pralatrexate is an effective treatment for relapsed or refractory transformed mycosis fungoides: a subgroup efficacy analysis from the PROPEL study.
Clin Lymphoma Myeloma Leuk
; 12(4): 238-43, 2012 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22542448
9.
Randomized phase 2b study of pralatrexate versus erlotinib in patients with stage IIIB/IV non-small-cell lung cancer (NSCLC) after failure of prior platinum-based therapy.
J Thorac Oncol
; 7(6): 1041-8, 2012 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22534814
10.
Assessment of futility in clinical trials.
Pharm Stat
; 5(4): 273-81, 2006.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17128426
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