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1.
A framework for individualized splice-switching oligonucleotide therapy.
Nature
; 619(7971): 828-836, 2023 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37438524
2.
Patient-Customized Oligonucleotide Therapy for a Rare Genetic Disease.
N Engl J Med
; 381(17): 1644-1652, 2019 10 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31597037
3.
Metformin for treatment of cytopenias in children and young adults with Fanconi anemia.
Blood Adv
; 6(12): 3803-3811, 2022 06 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35500223
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