Detalles de la búsqueda
1.
Iron chelation rescues hemolytic anemia and skin photosensitivity in congenital erythropoietic porphyria.
Blood
; 136(21): 2457-2468, 2020 11 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32678895
2.
Missense UROS mutations causing congenital erythropoietic porphyria reduce UROS homeostasis that can be rescued by proteasome inhibition.
Hum Mol Genet
; 26(8): 1565-1576, 2017 04 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28334762
3.
Targeted gene therapy in human-induced pluripotent stem cells from a patient with primary hyperoxaluria type 1 using CRISPR/Cas9 technology.
Biochem Biophys Res Commun
; 517(4): 677-683, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31402115
4.
Genetic background influences hepcidin response to iron imbalance in a mouse model of hemolytic anemia (Congenital erythropoietic porphyria).
Biochem Biophys Res Commun
; 520(2): 297-303, 2019 12 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31601421
5.
Therapeutic potential of proteasome inhibitors in congenital erythropoietic porphyria.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 110(45): 18238-43, 2013 Nov 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24145442
6.
Metabolic correction of congenital erythropoietic porphyria with iPSCs free of reprogramming factors.
Am J Hum Genet
; 91(1): 109-21, 2012 Jul 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22795135
7.
CRISPR editing to mimic porphyria combined with light: A new preclinical approach for prostate cancer.
Mol Ther Oncol
; 32(1): 200772, 2024 Mar 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38596305
8.
An Orthotopic Model of Glioblastoma Is Resistant to Radiodynamic Therapy with 5-AminoLevulinic Acid.
Cancers (Basel)
; 14(17)2022 Aug 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36077783
9.
Neonatal bone marrow transplantation prevents liver disease in a murine model of erythropoietic protoporphyria.
J Hepatol
; 55(1): 162-70, 2011 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21145811
10.
Effective gene therapy of mice with congenital erythropoietic porphyria is facilitated by a survival advantage of corrected erythroid cells.
Am J Hum Genet
; 82(1): 113-24, 2008 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18179890
11.
Modeling of congenital erythropoietic porphyria by RNA interference: a new tool for preclinical gene therapy evaluation.
J Gene Med
; 12(8): 637-46, 2010 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20586119
12.
Mutation-Specific Guide RNA for Compound Heterozygous Porphyria On-target Scarless Correction by CRISPR/Cas9 in Stem Cells.
Stem Cell Reports
; 15(3): 677-693, 2020 09 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32795423
13.
Generation of induced pluripotent stem cells-derived hepatocyte-like cells for ex vivo gene therapy of primary hyperoxaluria type 1.
Stem Cell Res
; 38: 101467, 2019 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31151050
14.
CRISPR-Cas9 genome editing induces megabase-scale chromosomal truncations.
Nat Commun
; 10(1): 1136, 2019 03 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30850590
15.
Congenital erythropoietic porphyria: report of a novel mutation with absence of clinical manifestations in a homozygous mutant sibling.
J Invest Dermatol
; 123(3): 589-91, 2004 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15304101
16.
A bicistronic SIN-lentiviral vector containing G156A MGMT allows selection and metabolic correction of hematopoietic protoporphyric cell lines.
J Gene Med
; 5(9): 737-47, 2003 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12950064
17.
Highly efficient lentiviral gene transfer in CD34+ and CD34+/38-/lin- cells from mobilized peripheral blood after cytokine prestimulation.
Stem Cells
; 21(4): 472-80, 2003.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-12832700
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