Detalles de la búsqueda
1.
Generation and characterization of an immunodeficient mouse model of mucopolysaccharidosis type II.
Mol Genet Metab
; 138(4): 107539, 2023 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37023503
2.
Correction of Fanconi Anemia Mutations Using Digital Genome Engineering.
Int J Mol Sci
; 23(15)2022 Jul 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35955545
3.
A Pan-RNase Inhibitor Enabling CRISPR-mRNA Platforms for Engineering of Primary Human Monocytes.
Int J Mol Sci
; 23(17)2022 Aug 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36077152
4.
ZFN-Mediated In Vivo Genome Editing Corrects Murine Hurler Syndrome.
Mol Ther
; 27(1): 178-187, 2019 01 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30528089
5.
Dose-Dependent Prevention of Metabolic and Neurologic Disease in Murine MPS II by ZFN-Mediated In Vivo Genome Editing.
Mol Ther
; 26(4): 1127-1136, 2018 04 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29580682
6.
Development and testing of a versatile genome editing application reporter (V-GEAR) system.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(2): 101253, 2024 Jun 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38764780
7.
Engineering Memory T Cells as a platform for Long-Term Enzyme Replacement Therapy in Lysosomal Storage Disorders.
bioRxiv
; 2024 Apr 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38712248
8.
Precision Enhancement of CAR-NK Cells through Non-Viral Engineering and Highly Multiplexed Base Editing.
bioRxiv
; 2024 Mar 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38496503
9.
Neurologic Recovery in MPS I and MPS II Mice by AAV9-Mediated Gene Transfer to the CNS After the Development of Cognitive Dysfunction.
Hum Gene Ther
; 34(1-2): 8-18, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36541357
10.
Non-invasive intravenous administration of AAV9 transducing iduronate sulfatase leads to global metabolic correction and prevention of neurologic deficits in a mouse model of Hunter syndrome.
Mol Genet Metab Rep
; 34: 100956, 2023 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36704405
11.
CRISPR/Cas9-Mediated Genome Engineering of Primary Human B Cells.
Methods Mol Biol
; 2115: 435-444, 2020.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32006415
12.
Genome Engineering of Primary Human B Cells Using CRISPR/Cas9.
J Vis Exp
; (165)2020 11 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33226023
13.
Implication of ZNF217 in Accelerating Tumor Development and Therapeutically Targeting ZNF217-Induced PI3K-AKT Signaling for the Treatment of Metastatic Osteosarcoma.
Mol Cancer Ther
; 19(12): 2528-2541, 2020 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32999043
14.
PLX3397 treatment inhibits constitutive CSF1R-induced oncogenic ERK signaling, reduces tumor growth, and metastatic burden in osteosarcoma.
Bone
; 136: 115353, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32251854
15.
Engineering of Primary Human B cells with CRISPR/Cas9 Targeted Nuclease.
Sci Rep
; 8(1): 12144, 2018 08 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30108345
16.
Primary B cell engineering for therapeutic research.
Trends Mol Med
; 28(6): 528-529, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35430120
17.
Prevention of Neurocognitive Deficiency in Mucopolysaccharidosis Type II Mice by Central Nervous System-Directed, AAV9-Mediated Iduronate Sulfatase Gene Transfer.
Hum Gene Ther
; 28(8): 626-638, 2017 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28478695
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