Detalles de la búsqueda
1.
The Responsiveness of Gait and Balance Outcomes to Disease Progression in Friedreich Ataxia.
Cerebellum
; 21(6): 963-975, 2022 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34855135
2.
Towards regulatory endorsement of drug development tools to promote the application of model-informed drug development in Duchenne muscular dystrophy.
J Pharmacokinet Pharmacodyn
; 46(5): 441-455, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31127458
3.
Seeking a better landscape for therapy development in neuromuscular disorders.
Muscle Nerve
; 57(1): 16-19, 2018 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28881009
4.
Cost of illness for neuromuscular diseases in the United States.
Muscle Nerve
; 49(3): 431-8, 2014 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23836444
5.
Patient-Reported Impact of Symptoms in Friedreich Ataxia.
Neurology
; 100(8): e808-e821, 2023 02 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36443012
6.
Friedreich's Ataxia-Health Index: Development and Validation of a Novel Disease-Specific Patient-Reported Outcome Measure.
Neurol Clin Pract
; 13(5): e200180, 2023 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37646046
7.
The IRDiRC Chrysalis Task Force: making rare disease research attractive to companies.
Ther Adv Rare Dis
; 4: 26330040231188979, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37529076
8.
Innovations in Therapy Development for Rare Diseases Through the Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform.
Ther Innov Regul Sci
; 56(5): 768-776, 2022 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35668316
9.
Development of a model-based clinical trial simulation platform to optimize the design of clinical trials for Duchenne muscular dystrophy.
CPT Pharmacometrics Syst Pharmacol
; 11(3): 318-332, 2022 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34877803
10.
Effective Data Sharing as a Conduit for Advancing Medical Product Development.
Ther Innov Regul Sci
; 55(3): 591-600, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33398663
11.
Standardized Data Structures in Rare Diseases: CDISC User Guides for Duchenne Muscular Dystrophy and Huntington's Disease.
Clin Transl Sci
; 14(1): 214-221, 2021 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32702147
12.
Serum glutamate dehydrogenase activity enables early detection of liver injury in subjects with underlying muscle impairments.
PLoS One
; 15(5): e0229753, 2020.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32407333
13.
Complexity of the heat stress response in plants.
Curr Opin Plant Biol
; 10(3): 310-6, 2007 Jun.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17482504
14.
Measuring peripheral nerve involvement in Friedreich's ataxia.
Ann Clin Transl Neurol
; 6(9): 1718-1727, 2019 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31414727
15.
The current state of biomarker research for Friedreich's ataxia: a report from the 2018 FARA biomarker meeting.
Future Sci OA
; 5(6): FSO398, 2019 Jun 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31285843
16.
Principles for interactions with biopharmaceutical companies: the development of guidelines for patient advocacy organizations in the field of rare diseases.
Orphanet J Rare Dis
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29357903
17.
Pharmacological therapeutics in Friedreich ataxia: the present state.
Expert Rev Neurother
; 17(9): 895-907, 2017 Sep.
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| MEDLINE | ID: mdl-28724340
18.
Duchenne Regulatory Science Consortium Meeting on Disease Progression Modeling for Duchenne Muscular Dystrophy.
PLoS Curr
; 92017 Jan 12.
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| MEDLINE | ID: mdl-28228973
19.
Perspectives on best practices for gene therapy programs.
Hum Gene Ther
; 26(3): 127-33, 2015 Mar.
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| MEDLINE | ID: mdl-25654329
20.
Thermotolerance and antioxidant systems in Agrostis stolonifera: involvement of salicylic acid, abscisic acid, calcium, hydrogen peroxide, and ethylene.
J Plant Physiol
; 161(4): 405-13, 2004 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15128028