Detalles de la búsqueda
1.
Mortality in patients with Sanfilippo syndrome.
Orphanet J Rare Dis
; 12(1): 168, 2017 10 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29061114
2.
Recommendations on clinical trial design for treatment of Mucopolysaccharidosis Type III.
Orphanet J Rare Dis
; 12(1): 117, 2017 06 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28651568
3.
The diagnostic journey of patients with mucopolysaccharidosis I: A real-world survey of patient and physician experiences.
Mol Genet Metab Rep
; 8: 67-73, 2016 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27536552
4.
Mortality in patients with morquio syndrome a.
JIMD Rep
; 15: 59-66, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24718838
5.
Recommendations for initiation and cessation of enzyme replacement therapy in patients with Fabry disease: the European Fabry Working Group consensus document.
Orphanet J Rare Dis
; 10: 36, 2015 Mar 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25885911
6.
Burden of disease in patients with Morquio A syndrome: results from an international patient-reported outcomes survey.
Orphanet J Rare Dis
; 9: 32, 2014 Mar 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24602160
7.
Supporting the patient and family with mucopolysaccharidosis disorders: the role of patient organizations.
Acta Paediatr
; 96(455): 87, 2007 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17391451
8.
Mucopolysaccharidosis type II: European recommendations for the diagnosis and multidisciplinary management of a rare disease.
Orphanet J Rare Dis
; 6: 72, 2011 Nov 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22059643
9.
The prevalence of and survival in Mucopolysaccharidosis I: Hurler, Hurler-Scheie and Scheie syndromes in the UK.
Orphanet J Rare Dis
; 3: 24, 2008 Sep 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18796143
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