Detalles de la búsqueda
1.
Role of Basal Forebrain Neurons in Adrenomyeloneuropathy in Mice and Humans.
Ann Neurol
; 95(3): 442-458, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38062617
2.
Enhanced Efficacy and Increased Long-Term Toxicity of CNS-Directed, AAV-Based Combination Therapy for Krabbe Disease.
Mol Ther
; 29(2): 691-701, 2021 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33388420
3.
Genetic ablation of acid ceramidase in Krabbe disease confirms the psychosine hypothesis and identifies a new therapeutic target.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 116(40): 20097-20103, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31527255
4.
Mechanism-based combination treatment dramatically increases therapeutic efficacy in murine globoid cell leukodystrophy.
J Neurosci
; 35(16): 6495-505, 2015 Apr 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25904800
5.
Hematopoietic Stem cell transplantation and lentiviral vector-based gene therapy for Krabbe's disease: Present convictions and future prospects.
J Neurosci Res
; 94(11): 1152-68, 2016 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27638600
6.
Generation of a stable packaging cell line producing high-titer PPT-deleted integration-deficient lentiviral vectors.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 2: 15025, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26229972
7.
Experimental therapies in the murine model of globoid cell leukodystrophy.
Pediatr Neurol
; 51(5): 600-6, 2014 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25240259
8.
The impact of copy number variation on local gene expression in mouse hematopoietic stem and progenitor cells.
Nat Genet
; 41(4): 430-7, 2009 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19270704
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