Detalles de la búsqueda
1.
Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 390(18): 1663-1676, 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38657265
2.
Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 390(18): 1649-1662, 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38661449
3.
AMBRA1 regulates cyclin D to guard S-phase entry and genomic integrity.
Nature
; 592(7856): 799-803, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33854232
4.
Identification of a robust DNA methylation signature for Fanconi anemia.
Am J Hum Genet
; 110(11): 1938-1949, 2023 11 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37865086
5.
Blinatumomab Added to Chemotherapy in Infant Lymphoblastic Leukemia.
N Engl J Med
; 388(17): 1572-1581, 2023 Apr 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37099340
6.
Dabrafenib plus Trametinib in Pediatric Glioma with BRAF V600 Mutations.
N Engl J Med
; 389(12): 1108-1120, 2023 Sep 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37733309
7.
GD2-CART01 for Relapsed or Refractory High-Risk Neuroblastoma.
N Engl J Med
; 388(14): 1284-1295, 2023 Apr 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37018492
8.
TCRαß/CD19 cell-depleted HLA-haploidentical transplantation to treat pediatric acute leukemia: updated final analysis.
Blood
; 143(3): 279-289, 2024 Jan 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37738655
9.
CD371-positive pediatric B-cell acute lymphoblastic leukemia: propensity to lineage switch and slow early response to treatment.
Blood
; 143(17): 1738-1751, 2024 Apr 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38215390
10.
Outcomes of HLA-mismatched HSCT with TCRαß/CD19 depletion or post-HSCT cyclophosphamide for inborn errors of immunity.
Blood
; 2024 Apr 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38669631
11.
TFG binds LC3C to regulate ULK1 localization and autophagosome formation.
EMBO J
; 40(10): e103563, 2021 05 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33932238
12.
Betibeglogene Autotemcel Gene Therapy for Non-ß0/ß0 Genotype ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 386(5): 415-427, 2022 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34891223
13.
Gut microbiota diversity before allogeneic hematopoietic stem cell transplantation as a predictor of mortality in children.
Blood
; 142(16): 1387-1398, 2023 10 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37856089
14.
Allogeneic, donor-derived, second-generation, CD19-directed CAR-T cells for the treatment of pediatric relapsed/refractory BCP-ALL.
Blood
; 142(2): 146-157, 2023 07 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37172203
15.
Autologous gene therapy for hemoglobinopathies: From bench to patient's bedside.
Mol Ther
; 32(5): 1202-1218, 2024 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38454604
16.
Busulfan-fludarabine- or treosulfan-fludarabine-based conditioning before allogeneic HSCT from matched sibling donors in paediatric patients with sickle cell disease: A study on behalf of the EBMT Paediatric Diseases and Inborn Errors Working Parties.
Br J Haematol
; 204(1): e1-e5, 2024 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37795523
17.
Biallelic inactivation of the NF1 tumour suppressor gene in juvenile myelomonocytic leukaemia: Genetic evidence of driver function and implications for diagnostic workup.
Br J Haematol
; 204(2): 595-605, 2024 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37945316
18.
Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease.
N Engl J Med
; 385(3): 228-238, 2021 07 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34260836
19.
CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 384(3): 252-260, 2021 01 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33283989
20.
Expansion of CD4dimCD8+ T cells characterizes macrophage activation syndrome and other secondary HLH.
Blood
; 140(3): 262-273, 2022 07 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35500103