Detalles de la búsqueda
1.
Treatment of Fabry's Disease with the Pharmacologic Chaperone Migalastat.
N Engl J Med
; 375(6): 545-55, 2016 Aug 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27509102
2.
Duvoglustat HCl Increases Systemic and Tissue Exposure of Active Acid α-Glucosidase in Pompe Patients Co-administered with Alglucosidase α.
Mol Ther
; 25(5): 1199-1208, 2017 05 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28341561
3.
Oral pharmacological chaperone migalastat compared with enzyme replacement therapy in Fabry disease: 18-month results from the randomised phase III ATTRACT study.
J Med Genet
; 54(4): 288-296, 2017 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27834756
4.
The validation of pharmacogenetics for the identification of Fabry patients to be treated with migalastat.
Genet Med
; 19(4): 430-438, 2017 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27657681
5.
Coformulation of a Novel Human α-Galactosidase A With the Pharmacological Chaperone AT1001 Leads to Improved Substrate Reduction in Fabry Mice.
Mol Ther
; 23(7): 1169-1181, 2015 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25915924
6.
In vivo editing of lung stem cells for durable gene correction in mice.
Science
; 384(6701): 1196-1202, 2024 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38870301
7.
Lysosomal dysfunction in a mouse model of Sandhoff disease leads to accumulation of ganglioside-bound amyloid-ß peptide.
J Neurosci
; 32(15): 5223-36, 2012 Apr 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22496568
8.
Co-administration with the pharmacological chaperone AT1001 increases recombinant human α-galactosidase A tissue uptake and improves substrate reduction in Fabry mice.
Mol Ther
; 20(4): 717-26, 2012 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22215019
9.
A pharmacogenetic approach to identify mutant forms of α-galactosidase A that respond to a pharmacological chaperone for Fabry disease.
Hum Mutat
; 32(8): 965-77, 2011 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21598360
10.
Glyoxalase 1 and glutathione reductase 1 regulate anxiety in mice.
Nature
; 438(7068): 662-6, 2005 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16244648
11.
The pharmacological chaperone 1-deoxygalactonojirimycin reduces tissue globotriaosylceramide levels in a mouse model of Fabry disease.
Mol Ther
; 18(1): 23-33, 2010 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19773742
12.
The pharmacological chaperone 1-deoxynojirimycin increases the activity and lysosomal trafficking of multiple mutant forms of acid alpha-glucosidase.
Hum Mutat
; 30(12): 1683-92, 2009 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19862843
13.
Arylcarboxyamino-substituted diaryl ureas as potent and selective FLT3 inhibitors.
Bioorg Med Chem Lett
; 19(17): 5182-5, 2009 Sep 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19646870
14.
Tuning a three-component reaction for trapping kinase substrate complexes.
J Am Chem Soc
; 130(51): 17568-74, 2008 Dec 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19053485
15.
A small molecule-kinase interaction map for clinical kinase inhibitors.
Nat Biotechnol
; 23(3): 329-36, 2005 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15711537
16.
Structure of the kinase domain of an imatinib-resistant Abl mutant in complex with the Aurora kinase inhibitor VX-680.
Cancer Res
; 66(2): 1007-14, 2006 Jan 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16424036
17.
DNA arrays and neurobiology--what's new and what's next?
Curr Opin Neurobiol
; 12(5): 554-61, 2002 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12367635
18.
Oral Migalastat HCl Leads to Greater Systemic Exposure and Tissue Levels of Active α-Galactosidase A in Fabry Patients when Co-Administered with Infused Agalsidase.
PLoS One
; 10(8): e0134341, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26252393
19.
The pharmacological chaperone AT2220 increases the specific activity and lysosomal delivery of mutant acid alpha-glucosidase, and promotes glycogen reduction in a transgenic mouse model of Pompe disease.
PLoS One
; 9(7): e102092, 2014.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25036864
20.
Risk of death in heart disease is associated with elevated urinary globotriaosylceramide.
J Am Heart Assoc
; 3(1): e000394, 2014 Feb 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24496231