Detalles de la búsqueda
1.
Development of an oral treatment that rescues gait ataxia and retinal degeneration in a phenotypic mouse model of familial dysautonomia.
Am J Hum Genet
; 110(3): 531-547, 2023 03 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36809767
2.
Selective retinal ganglion cell loss and optic neuropathy in a humanized mouse model of familial dysautonomia.
Hum Mol Genet
; 31(11): 1776-1787, 2022 06 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34908112
3.
Developmental regulation of neuronal gene expression by Elongator complex protein 1 dosage.
J Genet Genomics
; 49(7): 654-665, 2022 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34896608
4.
A deep learning approach to identify gene targets of a therapeutic for human splicing disorders.
Nat Commun
; 12(1): 3332, 2021 06 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34099697
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