Detalles de la búsqueda
1.
ULK overexpression mitigates motor deficits and neuropathology in mouse models of Machado-Joseph disease.
Mol Ther
; 30(1): 370-387, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34298131
2.
A new protocol for whole-brain biodistribution analysis of AAVs by tissue clearing, light-sheet microscopy and semi-automated spatial quantification.
Gene Ther
; 29(12): 665-679, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36316447
3.
Antisense oligonucleotide therapeutics in neurodegenerative diseases: the case of polyglutamine disorders.
Brain
; 143(2): 407-429, 2020 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31738395
4.
Isolation of Adeno-associated Viral Vectors Through a Single-step and Semi-automated Heparin Affinity Chromatography Protocol.
J Vis Exp
; (206)2024 Apr 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38647283
5.
Exploring the potential of cell-derived vesicles for transient delivery of gene editing payloads.
Adv Drug Deliv Rev
; : 115346, 2024 Jun 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38849005
6.
miRNA-Mediated Knockdown of ATXN3 Alleviates Molecular Disease Hallmarks in a Mouse Model for Spinocerebellar Ataxia Type 3.
Nucleic Acid Ther
; 32(3): 194-205, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34878314
7.
Protocol for the Characterization of the Cytosine-Adenine-Guanine Tract and Flanking Polymorphisms in Machado-Joseph Disease: Impact on Diagnosis and Development of Gene-Based Therapies.
J Mol Diagn
; 22(6): 782-793, 2020 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32205289
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